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J-GLOBAL ID：202103017267449300

ヘテロ核酸のBBB通過脂質リガンド

Inventor： 横田 隆徳 ,  永田 哲也 ,  古川 英紀 ,  中川 泰男 ,  余郷 能紀 ,  得能 僚資 ,  佐々木 茂和 ,  日▲高▼ 功介 ,  関 倫宏 ,  宮田 健一 ,  安達 祐介 ,  有村 直人
Applicant, Patent owner： 国立大学法人 東京医科歯科大学
Agent (1)： 特許業務法人平木国際特許事務所
Gazette classification：再公表公報
Application number (International application number)：JP2019012077
Publication number (International publication number)：WO2019182109
Application date： Mar. 22, 2019
Publication date： Sep. 26, 2019
Summary：

本発明は、神経系、特にBBB機構により薬剤送達が阻まれる中枢神経系へ効率的に送達され、かつ送達場所で標的転写産物に対してアンチセンス効果をもたらす核酸剤、及びそれを含む組成物を提供することを課題とする。 標的転写産物の一部にハイブリダイズし、標的転写産物に対してアンチセンス効果を有する第1核酸鎖と、第1核酸鎖に相補的な塩基配列を含み、トコフェロール若しくはその類縁体、コレステロール若しくはその類縁体、又は置換された若しくは置換されていないC1〜30のアルキル基、若しくは置換された若しくは置換されていないC2〜30のアルケニル基、若しくは置換された若しくは置換されていないC1〜30のアルコキシ基と結合している第2核酸鎖がアニールしてなる二本鎖の核酸複合体を提供する。

Claim (excerpt)：

第1核酸鎖と第2核酸鎖とを含む核酸複合体であって、 該第1核酸鎖は、標的転写産物の少なくとも一部にハイブリダイズすることが可能な塩基配列を含み、かつ、標的転写産物に対してアンチセンス効果を有し、 該第2核酸鎖は、該第1核酸鎖に相補的な塩基配列を含み、かつ、 (1)トコフェロール若しくはその類縁体、 (2)コレステロール若しくはその類縁体、又は (3)置換された若しくは置換されていないC1〜30のアルキル基、若しくは置換された若しくは置換されていないC2〜30のアルケニル基、若しくは置換された若しくは置換されていないC1〜30のアルコキシ基 と結合しており、 該第1核酸鎖は、該第2核酸鎖にアニールしている、核酸複合体。

IPC (10)：

C12N 15/113 ,  A61K 31/708 ,  A61P 25/00 ,  A61P 25/28 ,  A61P 21/00 ,  A61P 25/02 ,  A61P 25/04 ,  A61K 47/54 ,  A61K 47/60 ,  A61K 48/00

FI (10)：

C12N15/113 Z ,  A61K31/7088 ,  A61P25/00 ,  A61P25/28 ,  A61P21/00 ,  A61P25/02 ,  A61P25/04 ,  A61K47/54 ,  A61K47/60 ,  A61K48/00

F-Term (23)：

4C076AA95 ,  4C076CC01 ,  4C076CC09 ,  4C076EE59 ,  4C076FF70 ,  4C084AA13 ,  4C084NA13 ,  4C084ZA02 ,  4C084ZA08 ,  4C084ZA16 ,  4C084ZA20 ,  4C084ZA94 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA02 ,  4C086MA04 ,  4C086NA13 ,  4C086ZA02 ,  4C086ZA08 ,  4C086ZA16 ,  4C086ZA20 ,  4C086ZA94