人工核酸切断酵素を用いた遺伝子ノックイン治療法の開発

Study period：2012 - 2013
Organization (1)：
Research responsibility： ( , 大学院医歯薬学総合研究所, 教授 )
Research overview：

ヒトゲノム解析が容易に実施できる時代に入り、ヒト疾患の原因となる遺伝子異常の同定が可能となったことを受け、異常部を精度良く修復する方法として人工核酸切断酵素によるゲノム編集法(遺伝子ノックアウト法と遺伝子ノックイン法)を利用した遺伝子治療法が注目されている。本申請課題では、このゲノム編集法のうち遺伝子ノックイン法を効率よく行う方法の開発を目標とした。人工核酸切断酵素としてTALEN(テイレン:TALEヌクレアーゼ)を用いた。本研究開発により、標的遺伝子配列認識部位であるTALEの部分を対象動物に適したものを用いることにより劇的にゲノム編集効率が改善されることが明らかになった。

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Research program：＞＞＞
Organization with control over the research：

Japan Science and Technology Agency

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