Pat

J-GLOBAL ID：202203009798422583

血液脳関門通過型ヘテロ2本鎖核酸

Inventor： 横田 隆徳 ,  永田 哲也
Applicant, Patent owner： 国立大学法人 東京医科歯科大学
Agent (1)： 特許業務法人平木国際特許事務所
Gazette classification：特許公報
Application number (International application number)：7034561
Patent number：7043078
Application date： Sep. 25, 2017
Claim (excerpt)：

【請求項1】 第1核酸鎖と第2核酸鎖とからなる、被験体の中枢神経系において標的転写産物の発現量を減少させるための静脈内投与用または皮下投与用二本鎖核酸剤であって、 該第1核酸鎖は、標的転写産物の少なくとも一部にハイブリダイズすることが可能な塩基配列を含み、かつ、標的転写産物に対してアンチセンス効果を有し、 該第2核酸鎖は、該第1核酸鎖に相補的な塩基配列を含み、かつ、トコフェロール、コレステロール、α-トコトリエノール、β-トコトリエノール、γ-トコトリエノール、δ-トコトリエノール、コレスタノール、ラノステロール、セレブロステロール、デヒドロコレステロールおよびコプロスタノールからなる群から選択されるいずれか一の脂質と結合しており、 該第1核酸鎖は、該第2核酸鎖にアニールしており、 該第1核酸鎖がギャップマーまたはミックスマーである、二本鎖核酸剤。

IPC (9)：

C12N 15/113 ( 201 0.01) ,  A61P 27/02 ( 200 6.01) ,  A61K 31/7088 ( 200 6.01) ,  A61K 48/00 ( 200 6.01) ,  A61K 47/54 ( 201 7.01) ,  A61P 25/00 ( 200 6.01) ,  A61K 31/711 ( 200 6.01) ,  A61K 9/08 ( 200 6.01) ,  A61K 31/713 ( 200 6.01)

FI (9)：

C12N 15/113 ZNA Z ,  A61P 27/02 ,  A61K 31/708 ,  A61K 48/00 ,  A61K 47/54 ,  A61P 25/00 ,  A61K 31/711 ,  A61K 9/08 ,  A61K 31/713