ポリグルタミン病の治療のためのUNAオリゴマー

Inventor： , , , , , ,
Applicant, Patent owner： ,
Agent (2)：山尾憲人 , 落合康
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2022577758
Publication number (International publication number)：2023530487
Application date： Jun. 17, 2021
Publication date： Jul. 18, 2023
Summary：

伸長型三塩基リピート領域を有するmRNAの発現を阻害する方法であって、センス鎖及びアンチセンス鎖を含むオリゴマーを投与することを含み、a)アンチセンス鎖が、式(I)の配列:rGrCrUrGrCrUrGrCX 1 X 2 rCrUrGrCrUrGrCrUrG(I)〔式中、X 1 及びX 2 は、それぞれ、独立して、rA、rU、rG、rC、UNA-A、UNA-U、UNA-G、及びUNA-Cから選択され、X 1 及びX 2 の少なくとも一方はUNAモノマーである〕を含み;b)オリゴマーがセンス鎖の5’末端の第1位置にUNAモノマーを含み;さらに、センス鎖及びアンチセンス鎖が、それぞれ、独立して、19~29個のモノマーを含む、当該方法を提供する。オリゴマーは、脂質送達ビヒクルで製剤化され得、アトロフィン1、ハンチンチン、アタキシン1、アタキシン2、アタキシン3、アタキシン7、アルファ1A-電位依存性カルシウムチャネルサブユニット、TATAボックス結合タンパク質(TBP)、アンドロゲン受容体、PP2A-PR55ベータ、FMR-1タンパク質(FMRP)、FMR-2タンパク質、フラタキシン、ジストロフィープロテインキナーゼ(DMPK)、またはアタキシン8の発現を阻害し得る。【選択図】図1

Claim (excerpt)：

伸長型三塩基リピート領域を有するmRNAにコードされるタンパク質の発現を阻害する方法であって、センス鎖及びアンチセンス鎖を含むオリゴマーを対象に投与することを含み、 a)前記アンチセンス鎖が、式(I)の配列: rGrCrUrGrCrUrGrCX 1 X 2 rCrUrGrCrUrGrCrUrG(I) 〔式中、X 1 及びX 2 は、それぞれ、独立して、rA、rU、rG、rC、UNA-A、UNA-U、UNA-G、及びUNA-Cからなる群より選択され、X 1 及びX 2 の少なくとも一方はUNAモノマーである〕との少なくとも80%の同一性を有する配列を含み; b)前記オリゴマーが前記センス鎖の5’末端の第1位置にUNAモノマーを含み; c)前記センス鎖及び前記アンチセンス鎖が、それぞれ、独立して、19~29個のモノマーを含む、前記方法。

IPC (11)：

A61K 31/710 , A61K 48/00 , A61P 25/14 , A61P 25/28 , A61P 21/04 , A61P 43/00 , A61K 47/54 , A61K 9/127 , A61K 47/24 , A61K 47/28 , A61K 47/34

FI (11)：

A61K31/7105 , A61K48/00 , A61P25/14 , A61P25/28 , A61P21/04 , A61P43/00 111 , A61K47/54 , A61K9/127 , A61K47/24 , A61K47/28 , A61K47/34

F-Term (33)：

4C076AA19 , 4C076AA95 , 4C076BB01 , 4C076BB13 , 4C076BB14 , 4C076BB21 , 4C076DD47N , 4C076DD63 , 4C076DD70 , 4C076EE23 , 4C076EE59 , 4C076FF34 , 4C084AA13 , 4C084MA52 , 4C084MA55 , 4C084MA65 , 4C084NA05 , 4C084ZA02 , 4C084ZA94 , 4C084ZC02 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086AA03 , 4C086EA16 , 4C086MA03 , 4C086MA05 , 4C086MA52 , 4C086MA55 , 4C086MA65 , 4C086NA05 , 4C086ZA02 , 4C086ZA94 , 4C086ZC02

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