in vivo遺伝子編集のための組成物および方法

Inventor： , , ,
Applicant, Patent owner：
Agent (5)：山本秀策 , 森下夏樹 , 飯田貴敏 , 石川大輔 , 山本健策
Gazette classification：公表公報
Application number (International application number)：2022511242
Publication number (International publication number)：2022553607
Application date： Sep. 20, 2019
Publication date： Dec. 26, 2022
Summary：

細胞内の標的ゲノムを編集するための方法および組成物であって、細胞を(i)置換え配列と標的化エンドヌクレアーゼ切断部位とを含む単一相同アーム構築物;および(ii)標的化エンドヌクレアーゼと接触させるステップを含み、置換え配列が、標的ゲノムと比較して少なくとも1つのヌクレオチドの差異を含み、標的ゲノムが、標的化エンドヌクレアーゼ切断部位と相同な配列を含む、方法および組成物が本明細書で提供される。in vivo標的化ゲノム編集技術による、生きている生物体における直接遺伝子改変は、動物科学および発生生物学を含めた生命科学に関する多くの分野に関して強力なツールである。

Claim (excerpt)：

細胞内の標的ゲノムを編集する方法であって、前記細胞を(i)置換え配列と標的化エンドヌクレアーゼ切断部位とを含む単一相同アーム構築物;および(ii)標的化エンドヌクレアーゼと接触させるステップを含み、前記置換え配列が、前記標的ゲノムと比較して少なくとも1つのヌクレオチドの差異を含み、前記標的ゲノムが、前記標的化エンドヌクレアーゼ切断部位と相同な配列を含む、方法。

IPC (24)：

C12N 15/09 , C12N 15/864 , C12N 15/861 , C12N 15/86 , C12N 15/867 , C12N 15/63 , A61K 48/00 , A61P 25/28 , A61P 27/02 , A61P 19/00 , A61P 21/00 , A61P 21/04 , A61P 25/00 , A61P 13/12 , A61P 35/00 , A61P 25/02 , A61P 1/04 , A61P 7/02 , A61P 3/06 , A61P 7/04 , A61P 25/14 , A61P 25/16 , A61P 37/02 , A61P 43/00

FI (25)：

C12N15/09 100 , C12N15/09 110 , C12N15/864 100Z , C12N15/861 Z , C12N15/86 Z , C12N15/867 Z , C12N15/63 Z , A61K48/00 , A61P25/28 , A61P27/02 , A61P19/00 , A61P21/00 , A61P21/04 , A61P25/00 , A61P13/12 , A61P35/00 , A61P25/02 , A61P1/04 , A61P7/02 , A61P3/06 , A61P7/04 , A61P25/14 , A61P25/16 , A61P37/02 , A61P43/00 105

F-Term (18)：

4C084AA13 , 4C084NA14 , 4C084ZA01 , 4C084ZA02 , 4C084ZA16 , 4C084ZA20 , 4C084ZA33 , 4C084ZA53 , 4C084ZA54 , 4C084ZA68 , 4C084ZA81 , 4C084ZA94 , 4C084ZA96 , 4C084ZB07 , 4C084ZB21 , 4C084ZB26 , 4C084ZC21 , 4C084ZC33

Article cited by the Patent：

Cited by examiner (6)

"The Convenience of Single Homology Arm Donor DNA and CRISPR/Cas9-Nickase for Targeted Insertion of
"Development of in vivo genome editing technology, HITI, and application for genome-editing therapy"
Mouse Dec. 2011 (GRCm38/mm10) Browser Sequences, [online]

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