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J-GLOBAL ID：202303017986151783

非分裂細胞のゲノム編集のための方法と組成物

Inventor： 恒川 雄二 ,  イズピスア ベルモンテ,ファン カルロス ,  鈴木 啓一郎 ,  ヘルナンデス-ベニテス,レイナ ,  ウー,ジュン
Applicant, Patent owner： ソーク インスティテュート フォー バイオロジカル スタディーズ
Agent (1)： 弁理士法人清原国際特許事務所
Gazette classification：公開公報
Application number (International application number)：2022159696
Publication number (International publication number)：2023092453
Application date： Oct. 03, 2022
Publication date： Jul. 03, 2023
Summary：

【課題】遺伝性疾患の治療のための組成物の使用を提供する。 【解決手段】外来性DNA配列に対して逆配向である標的配列を含む標的構築物、前記標的配列に相同する相補鎖オリゴヌクレオチド、及びCRISPRヌクレアーゼを含み、ここで、前記外来性DNA配列はゲノムと比較して少なくとも1つのヌクレオチドとの差異を含み、標的配列とゲノム中の標的核酸配列はCRISPRヌクレアーゼにより認識され、前記ゲノム中の前記標的核酸配列は、一旦、前記外来性DNA配列が正確な配向で前記非分裂細胞の前記ゲノムに組み込まれると、ゲノム中に存在しなくなる、組成物の使用を提供する。 【選択図】図1F

Claim (excerpt)：

非分裂細胞のゲノムに外来性DNA配列を組み込む方法であって、該方法は、外来性DNA配列と標的配列を含む標的構築物、標的配列に相同する相補鎖オリゴヌクレオチド、及びヌクレアーゼに非分裂細胞を接触させる工程を含み、ここで、外来性DNA配列は、ゲノムと比較して少なくとも1つのヌクレオチドの差異を含み、標的配列はヌクレアーゼにより認識される、方法。

IPC (22)：

A61K 48/00 ,  C12N 15/11 ,  C12N 15/09 ,  A61P 27/02 ,  A61P 21/04 ,  A61P 25/00 ,  A61P 25/28 ,  A61P 13/12 ,  A61P 35/00 ,  A61P 1/00 ,  A61P 3/00 ,  A61P 5/00 ,  A61P 7/00 ,  A61P 9/00 ,  A61P 11/00 ,  A61P 17/00 ,  A61P 25/16 ,  A61P 25/14 ,  A61P 37/00 ,  A61K 31/708 ,  A61K 35/76 ,  A61K 35/761

FI (22)：

A61K48/00 ,  C12N15/11 Z ,  C12N15/09 110 ,  A61P27/02 ,  A61P21/04 ,  A61P25/00 ,  A61P25/28 ,  A61P13/12 ,  A61P35/00 ,  A61P1/00 ,  A61P3/00 ,  A61P5/00 ,  A61P7/00 ,  A61P9/00 ,  A61P11/00 ,  A61P17/00 ,  A61P25/16 ,  A61P25/14 ,  A61P37/00 ,  A61K31/7088 ,  A61K35/76 ,  A61K35/761

F-Term (56)：

4B050CC03 ,  4B050CC10 ,  4B050DD20 ,  4B050LL01 ,  4C084AA13 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA02 ,  4C084ZA15 ,  4C084ZA16 ,  4C084ZA33 ,  4C084ZA36 ,  4C084ZA51 ,  4C084ZA59 ,  4C084ZA66 ,  4C084ZA94 ,  4C084ZA96 ,  4C084ZB07 ,  4C084ZB26 ,  4C084ZC02 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA02 ,  4C086ZA15 ,  4C086ZA16 ,  4C086ZA33 ,  4C086ZA36 ,  4C086ZA51 ,  4C086ZA59 ,  4C086ZA66 ,  4C086ZA94 ,  4C086ZA96 ,  4C086ZB07 ,  4C086ZB26 ,  4C086ZC02 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087BC83 ,  4C087CA12 ,  4C087NA14 ,  4C087ZA02 ,  4C087ZA15 ,  4C087ZA16 ,  4C087ZA33 ,  4C087ZA36 ,  4C087ZA51 ,  4C087ZA59 ,  4C087ZA66 ,  4C087ZA94 ,  4C087ZA96 ,  4C087ZB07 ,  4C087ZB26 ,  4C087ZC02