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J-GLOBAL ID：202403002082817838

分裂細胞または非分裂細胞のゲノム編集のための方法と組成物

Inventor： 恒川 雄二 ,  イズピスア ベルモンテ,ファン カルロス ,  鈴木 啓一郎 ,  ヘルナンデス-ベニテス,レイナ ,  ウー,ジュン
Applicant, Patent owner： ソーク インスティテュート フォー バイオロジカル スタディーズ
Agent (1)： 弁理士法人清原国際特許事務所
Gazette classification：特許公報
Application number (International application number)：2019501985
Publication number (International publication number)：2023092453
Patent number：7493563
Application date： Jul. 14, 2017
Publication date： Jul. 03, 2023
Claim (excerpt)：

【請求項1】 遺伝性疾患の治療のために使用する組成物であって、該組成物は、外来性DNA配列に対して逆配向である標的配列を含む標的構築物、前記標的配列に相同する相補鎖オリゴヌクレオチド、及びCRISPRヌクレアーゼを含み、ここで、前記外来性DNA配列は分裂細胞または非分裂細胞のゲノムと比較して少なくとも1つのヌクレオチドとの差異を含み、標的配列と前記分裂細胞または非分裂細胞のゲノム中の標的核酸配列はCRISPRヌクレアーゼにより認識され、 前記分裂細胞または非分裂細胞のゲノム中の前記標的核酸配列は、一旦、前記外来性DNA配列が正確な配向で前記分裂細胞または非分裂細胞のゲノムに組み込まれると、前記分裂細胞または非分裂細胞のゲノム中に存在しなくなる、組成物。

IPC (25)：

A61K 48/00 ( 200 6.01) ,  C12N 15/11 ( 200 6.01) ,  C12N 15/09 ( 200 6.01) ,  A61P 27/02 ( 200 6.01) ,  A61P 21/04 ( 200 6.01) ,  A61P 25/00 ( 200 6.01) ,  A61P 25/28 ( 200 6.01) ,  A61P 13/12 ( 200 6.01) ,  A61P 35/00 ( 200 6.01) ,  A61P 1/00 ( 200 6.01) ,  A61P 3/00 ( 200 6.01) ,  A61P 5/00 ( 200 6.01) ,  A61P 7/00 ( 200 6.01) ,  A61P 9/00 ( 200 6.01) ,  A61P 11/00 ( 200 6.01) ,  A61P 17/00 ( 200 6.01) ,  A61P 25/16 ( 200 6.01) ,  A61P 25/14 ( 200 6.01) ,  A61P 37/00 ( 200 6.01) ,  A61K 31/7088 ( 200 6.01) ,  A61K 35/76 ( 201 5.01) ,  A61K 35/761 ( 201 5.01) ,  C12N 15/86 ( 200 6.01) ,  C12N 15/85 ( 200 6.01) ,  C12N 9/10 ( 200 6.01)

FI (25)：

A61K 48/00 ,  C12N 15/11 ZNA Z ,  C12N 15/09 110 ,  A61P 27/02 ,  A61P 21/04 ,  A61P 25/00 ,  A61P 25/28 ,  A61P 13/12 ,  A61P 35/00 ,  A61P 1/00 ,  A61P 3/00 ,  A61P 5/00 ,  A61P 7/00 ,  A61P 9/00 ,  A61P 11/00 ,  A61P 17/00 ,  A61P 25/16 ,  A61P 25/14 ,  A61P 37/00 ,  A61K 31/708 ,  A61K 35/76 ,  A61K 35/761 ,  C12N 15/86 Z ,  C12N 15/85 Z ,  C12N 9/10

Article cited by the Patent：

Cited by examiner (3)

• Nucleic Acids Research, 2016, Vol.44, e85
• Nucleic Acids Research, 2010, Vol.38, e152
• Genome Research, 2012, Vol.23, p.539-546