特許

J-GLOBAL ID：201003086906217226

DNAリピートの不安定性に関連した遺伝的障害を治療するための方法及び手段

発明者： デ キンペ ヨセフス ヨハネス ,  プラテンバーグ ヘラルド ヨハンヌ ,  ワンシンク デリック ヘルト
出願人/特許権者： プロセンサ テクノロジーズ ビー.ブイ.
代理人 (1件)： 廣田 雅紀
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2009-523740
公開番号（公開出願番号）：特表2010-500023
出願日： 2007年08月10日
公開日（公表日）： 2010年01月07日
要約：

本発明は、ヒトにおけるシスエレメントリピートの不安定性に関連した遺伝的障害を診断、治療、又は予防する医薬品を製造するための、ヒト遺伝子転写物中の反復配列にのみ相補的であるオリゴヌクレオチド分子を適用する方法及び医薬品を提供する。したがって、本発明は、シスエレメントリピートの不安定性に関連した遺伝的障害を治療する方法を提供する。本発明はまた、本発明の方法において適用して、細胞中のリピートが伸長した転写物の蓄積及び/又は翻訳を妨げることができる改変オリゴヌクレオチドにも関する。

請求項（抜粋）：

ヒトのシスエレメントリピートの不安定性に関連した遺伝的障害を治療又は予防する医薬品を製造するための、遺伝子転写物中の反復配列にのみ相補的である配列を含むか、又は該配列からなる一本鎖オリゴヌクレオチドの使用。

IPC (2件)：

C12N 15/09 ,  C12Q 1/68

FI (2件)：

C12N15/00 A ,  C12Q1/68 A

Fターム (13件)：

4B024AA01 ,  4B024CA01 ,  4B024CA20 ,  4B063QA08 ,  4B063QA19 ,  4B063QQ53 ,  4B063QR32 ,  4B063QR56 ,  4B063QR62 ,  4B063QS16 ,  4B063QS25 ,  4B063QS34 ,  4B063QX07

引用特許：

審査官引用 (1件)

• ヒトゲノムの延長ヌクレオチド反復配列の直接検出
  公報種別：公表公報   出願番号：特願平7-500938   出願人：マサチューセッツインスティチュートオブテクノロジー

引用文献：

審査官引用 (22件)

• Gene Ther., 2003, Vol. 10, p. 795-802
• Cancer Gene Ther., 2000, Vol. 7, No. 7, p. 997-1007
• K.Gene.Med., 2003, Vol.5, p.528-538
• Bioorg. Med. Chem. Lett., 1998, Vol. 8, p. 2103-2108
• BBRC, 1996, Vol.221, p.750-754
• Eur. J. Cancer., 2005, Vol. 41, p. 624-634
• Pharmacol. Ther., 1997, Vol. 76, p. 1-3
• Proc. Japan. Acad., 2003, Vol. 79, Ser. B, p. 293-298
• J. Cell Biol., 1995, Vol. 128, p. 995-1002
• Clin. Chem., 200602, Vol. 52, No. 2, p. 319-322
• Gene Ther., 2003, Vol. 10, p. 795-802
• Cancer Gene Ther., 2000, Vol. 7, No. 7, p. 997-1007
• Eur. J. Cancer., 2005, Vol. 41, p. 624-634
• Pharmacol. Ther., 1997, Vol. 76, p. 1-3
• Clin. Chem., 200602, Vol. 52, No. 2, p. 319-322
• K.Gene.Med., 2003, Vol.5, p.528-538
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