特許
J-GLOBAL ID：201103064841786582
新規siRNA構造
発明者：
,
,
,
,
,
,
出願人/特許権者：
代理人 (2件)：
南条 雅裕
, 瀬田 あや子
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2010-527594
公開番号（公開出願番号）：特表2011-500003
出願日： 2008年09月04日
公開日（公表日）： 2011年01月06日
要約：
本発明は、特定のヒト遺伝子の発現をダウンレギュレーションする新規配列および構造モチーフを保有するsiRNA化合物に関する。また、本発明は、そのような化合物および製薬上許容される担体を含む薬剤組成物にも関する。また、本発明は、そのような疾患もしくは状態および/または症状の治療を必要としている対象に、化合物または薬剤組成物を、それによって対象を治療するために治療上有効な用量で投与することを含む、遺伝子に関連する様々な疾患もしくは状態および/またはそのような疾患もしくは状態に関連する症状の発生率または重篤度を治療および/または予防する方法も提供する。
請求項（抜粋）：
以下に記載の構造(IX)を有する化合物:
(IX)5’ (N)x-Z 3’(アンチセンス鎖)
3’ Z’-(N’)y-z’’ 5’(センス鎖)
[式中、NおよびN’のそれぞれは、非修飾もしくは修飾であり得るリボヌクレオチド、または非慣用部分であり;
(N)xおよび(N’)yのそれぞれは、それぞれの連続するNまたはN’が共有結合によって次のNまたはN’と結合しているオリゴヌクレオチドであり;
ZおよびZ’は、存在しても存在しなくてもよいが、存在する場合は、独立して、それが存在する鎖の3’末端で共有結合した1〜5個の連続したヌクレオチドであり;
z’’は、存在しても存在しなくてもよいが、存在する場合は、(N’)yの5’末端で共有結合したキャップ部分であり;
x=18〜27であり;
y=18〜27であり;
(N)xは、修飾および非修飾のリボヌクレオチドを含み、それぞれの修飾リボヌクレオチドはその糖上に2’-O-メチルを有し、(N)xの3’末端のNは修飾リボヌクレオチドであり、(N)xは、3’末端を起点として少なくとも5個の交互に現れる修飾リボヌクレオチドかつ合計で少なくとも9個の修飾リボヌクレオチドを含み、それぞれの残りのNは非修飾リボヌクレオチドであり;
(N’)y中に少なくとも1つの非慣用部分が存在し、非慣用部分は、脱塩基リボース部分、脱塩基デオキシリボース部分、修飾または非修飾のデオキシリボヌクレオチド、鏡像異性体ヌクレオチド、および2’-5’ヌクレオチド間リン酸結合によって隣接ヌクレオチドと結合しているヌクレオチドであってよく;
(N)xの配列は、(N’)yの配列に対して実質的に相補的であり;(N’)yの配列は、標的遺伝子によってコードされているmRNAの配列と実質的に同一である]。
IPC (13件)：
C12N 15/113
, A61K 31/710
, A61K 31/713
, A61K 31/712
, A61K 48/00
, A61P 27/16
, A61P 13/12
, A61P 27/02
, A61P 11/00
, A61P 37/06
, A61P 25/00
, A61P 17/00
, A61P 1/02
C12N15/00 G
, A61K31/7105
, A61K31/713
, A61K31/712
, A61K48/00
, A61P27/16
, A61P13/12
, A61P27/02
, A61P11/00
, A61P37/06
, A61P25/00
, A61P17/00
, A61P1/02
4B024AA01
, 4B024CA11
, 4B024CA20
, 4B024HA17
, 4C084AA13
, 4C084NA14
, 4C084ZA02
, 4C084ZA33
, 4C084ZA34
, 4C084ZA59
, 4C084ZA67
, 4C084ZA81
, 4C084ZA89
, 4C084ZB08
, 4C086EA16
, 4C086NA14
