遺伝子治療はイヌの光受容体盲目を回復させ,ヒトX連鎖網膜色素変性症の治療に道を開く

BELTRAN William A.; CIDECIYAN Artur V.; LEWIN Alfred S.; IWABE Simone; KHANNA Hemant; KHANNA Hemant; SUMAROKA Alexander; CHIODO Vince A.; FAJARDO Diego S.; ROMAN Alejandro J.; DENG Wen-Tao; SWIDER Malgorzata; ALEMAN Tomas S.; BOYE Sanford L.; GENINI Sem; SWAROOP Anand; SWAROOP Anand; HAUSWIRTH William W.; JACOBSON Samuel G.; AGUIRRE Gustavo D.

文献

J-GLOBAL ID：201202221280510029 整理番号：12A0424168

遺伝子治療はイヌの光受容体盲目を回復させ,ヒトX連鎖網膜色素変性症の治療に道を開く

Gene therapy rescues photoreceptor blindness in dogs and paves the way for treating human X-linked retinitis pigmentosa

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資料名：
巻： 109 号： 6 ページ： 2132-2137 発行年： 2012年02月07日
JST資料番号： D0387A ISSN： 0027-8424 資料種別：逐次刊行物 (A)
記事区分：原著論文発行国：アメリカ合衆国 (USA) 言語：英語 (EN)

原発性網膜色素上皮疾患のマウスとイヌモデルにおける遺伝子治療はヒト臨床試験に応用されて来たが,原発性光受容体盲目の治療はヒトへの応用に至っていない。今回,網膜色素変性症GTPアーゼ調節因子(RPGR)遺伝子の変異で起こるX連鎖網膜色素変性症(XLRP)をモデル化したイヌ光受容体盲目疾患における遺伝子治療を検討した。治療は有効であった。アデノ随伴ウイルス(AAV)2/5ベクター介在移行法を用い,ヒトRPGRをヒト光受容体間レチノイド結合蛋白質(IRBP)あるいはG蛋白質共役型受容体キナーゼ1(GRK1)プロモーターと共に網膜下投与した。in vivo画像は,処置部位に光受容体核と内/外セグメントの保持を示し,イヌ疾患の光受容体変性を防止することを示した。桿体と錐体の光受容体機能は対照眼より処置眼で認めた。さらに検討し,XLRPのイヌモデルにおける遺伝子治療の効力はヒト治療への道を提供すると結論した。

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眼の基礎医学 , 遺伝子操作

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