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J-GLOBAL ID：201502228499073860   整理番号：15A0509511

黄色ブドウ球菌のCas9を用いたin vivoでのゲノム編集

In vivo genome editing using Staphylococcus aureus Cas9

著者 (19件)： RAN F. Ann (Broad Inst. of MIT and Harvard, Massachusetts, USA) ,  CONG Le (Broad Inst. of MIT and Harvard, Massachusetts, USA) ,  YAN Winston X. (Broad Inst. of MIT and Harvard, Massachusetts, USA) ,  SCOTT David A. (Broad Inst. of MIT and Harvard, Massachusetts, USA) ,  GOOTENBERG Jonathan S. (Broad Inst. of MIT and Harvard, Massachusetts, USA) ,  ZETSCHE Bernd (Broad Inst. of MIT and Harvard, Massachusetts, USA) ,  SHALEM Ophir (Broad Inst. of MIT and Harvard, Massachusetts, USA) ,  ZHANG Feng (Broad Inst. of MIT and Harvard, Massachusetts, USA) ,  RAN F. Ann (Harvard Univ., Massachusetts, USA) ,  CONG Le (Massachusetts Inst. of Technol., Massachusetts, USA) ,  KRIZ Andrea J. (Massachusetts Inst. of Technol., Massachusetts, USA) ,  SHARP Phillip A. (Massachusetts Inst. of Technol., Massachusetts, USA) ,  YAN Winston X. (Harvard Medical School, Massachusetts, USA) ,  SCOTT David A. (Massachusetts Inst. of Technol., Massachusetts, USA) ,  ZHANG Feng (Massachusetts Inst. of Technol., Massachusetts, USA) ,  GOOTENBERG Jonathan S. (Harvard Medical School, Massachusetts, USA) ,  WU Xuebing (Massachusetts Inst. of Technol., Massachusetts, USA) ,  MAKAROVA Kira S. (National Inst. of Health, Maryland, USA) ,  KOONIN Eugene V. (National Inst. of Health, Maryland, USA)
資料名： Nature (London)  (Nature (London))
巻： 520  号： 7546  ページ： 186-191  発行年： 2015年04月09日 
JST資料番号： D0193B  ISSN： 1476-4687  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： イギリス (GBR)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： RNA誘導型のエンドヌクレアーゼCas9は,汎用的なゲノム編集基盤となることが明らかになっている。しかし,一般的に用いられる化膿性連鎖球菌(Streptococcus pyogenes)のCas9(SpCas9)はサイズが大きいため,汎用性の高いアデノ随伴ウイルス(AAV)送達担体を用いた基礎研究や治療応用には使えないことが多い。今回我々は,SpCas9より小さいCas9オルソログ6種類の特性解析を行い,黄色ブドウ球菌(Staphylococcus aureus)のCas9(SaCas9)が,SpCas9よりも1キロベース以上短いにもかかわらず,同程度の効率でゲノムを編集できることを示す。SaCas9とその単一ガイドRNAを含む発現カセットを単一のAAVベクターに組み込み,マウス肝臓のコレステロール調節遺伝子Pcsk9を標的とした。ベクター注入から1週間以内に,40%を超える遺伝子改変が観察され,それと同時に血清中のPcsk9値や総コレステロール値の大幅な低下が起こった。さらにBLESSを用いて,SaCas9およびSpCas9のゲノム全域での標的特異性を評価し,SaCas9を使ったin vivoでのゲノム編集が効率的かつ特異的となる可能性を示した。Copyright Nature Publishing Group 2015

シソーラス用語： *黄色ブドウ球菌 ,  *エンドヌクレアーゼ ,  編集 ,  マウス ,  ベクター ,  肝臓 ,  ペプチド結合ヒドロラーゼ ,  遺伝子 ,  *遺伝子操作 ,  ステロール ,  ターゲティング ,  ヌクレオチド配列 ,  in vivo実験 ,  経時変化 ,  *遺伝子改変 ,  血清総コレステロール ,  アデノ随伴ウイルスベクター ,  *Cas9タンパク質 ,  プロ蛋白質コンベルターゼ スブチリシン/ケキシン 6 ,  遺伝子編集 ,  *微生物 ,  *ミクロコッカス科 ,  ネズミ亜目 ,  胆道
準シソーラス用語： AAVベクター ,  *Cas9 ,  PCSK9 ,  Pcsk9遺伝子 ,  ゲノムエディティング

分類 (2件)： 遺伝子操作  (EC02050B) ,  微生物の生化学  (EG03020N)

タイトルに関連する用語 (3件)： 黄色ブドウ球菌 ,  Cas9 ,  ゲノム編集