脊髄性筋萎縮症における誘発されたエクソン包含

発明者： ,
出願人/特許権者：
代理人 (5件)：山本秀策 , 森下夏樹 , 飯田貴敏 , 石川大輔 , 山本健策
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2014-544962
公開番号（公開出願番号）：特表2015-504650
出願日： 2012年11月30日
公開日（公表日）： 2015年02月16日
要約：

本発明は、脊髄性筋萎縮症(SMA)の処置としてエクソン包含を誘発するためのアンチセンス化合物の使用に関する。より具体的には、本発明は、生存運動ニューロン(SMN)遺伝子によってコードされた生存運動ニューロン(SMN)タンパク質のレベルを回復するためのエクソン7包含の誘発に関する。患者の脊髄性筋萎縮症(SMA)の処置方法もまた、本発明の範囲内である。このような方法は、SMN2遺伝子内の一領域に特異的にハイブリダイズするのに十分な長さ及び相補性のヌクレオチド配列を含むアンチセンスオリゴヌクレオチドを患者に投与して、細胞内のエクソン7含有SMN2mRNAのエクソン欠失SMN2mRNAに対するレベルを増強する工程を含む。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

細胞内のエクソン7含有SMN2mRNAのエクソン欠失SMN2mRNAに対するレベルを増強する方法であって、SMN2遺伝子内の一領域に特異的にハイブリダイズする10〜40ヌクレオチドの長さのアンチセンスオリゴヌクレオチドに細胞を接触させて、細胞内のエクソン7含有SMN2mRNAのエクソン7欠失SMN2mRNAに対するレベルを増強する工程を含み、前記アンチセンスオリゴヌクレオチドは、生理学的pHにおいて正に荷電したヌクレオシド間結合を少なくとも1つ有する、方法。

IPC (5件)：

C12N 15/09 , C12N 15/113 , A61K 31/675 , A61P 21/02 , A61K 48/00

FI (5件)：

C12N15/00 A , C12N15/00 G , A61K31/675 , A61P21/02 , A61K48/00

Fターム (19件)：

4B024AA01 , 4B024CA01 , 4B024CA11 , 4B024DA02 , 4B024GA11 , 4B024GA25 , 4B024HA08 , 4B024HA17 , 4C084AA13 , 4C084NA14 , 4C084ZA20 , 4C084ZA94 , 4C086AA01 , 4C086DA38 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA14 , 4C086ZA20 , 4C086ZA94

引用特許：

審査官引用 (3件)

カチオン性のサブユニット間結合を有するオリゴヌクレオチドアナログ
公報種別：公表公報出願番号：特願2009-509880 出願人：エイブイアイバイオファーマ,インコーポレイテッド
4-アミノピペリジン誘導体及びその医薬としての使用
公報種別：公表公報出願番号：特願2001-544681 出願人：ソシエテ・ド・コンセイユ・ド・ルシエルシエ・エ・ダアツプリカーション・シヤンテイフイツク・(エス.セー.エール.アー.エス)
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公報種別：公開公報出願番号：特願2010-109000 出願人：東レ・ファインケミカル株式会社

引用文献：

審査官引用 (5件)

RNA Biology, 2009, Vol. 6, No. 3, p. 341-350
RNA Biology, 2009, Vol. 6, No. 3, p. 341-350
J. Am. Chem. Soc., 1994, Vol. 116, p. 10914-10920

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