特許
J-GLOBAL ID：201503062227530179
神経系細胞への遺伝子導入のためのアデノ随伴ウイルスビリオン
発明者：
出願人/特許権者：
代理人 (2件)：
小林 浩
, 鈴木 康仁
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2014-215618
公開番号（公開出願番号）：特開2015-051009
出願日： 2014年10月22日
公開日（公表日）： 2015年03月19日
要約：
【課題】目的の治療用遺伝子を、高い効率でより平易な手段により神経系細胞に送達する手段の提供。【解決手段】特定のアミノ酸配列に対して90%以上の同一性を有するアミノ酸配列において、少なくとも1つの表面露出チロシン残基が他のアミノ酸残基に置換されているアミノ酸配列を含むタンパク質であって、ウイルスビリオンを形成可能であるタンパク質を含むキャプソメア、並びに(b)該キャプソメア内にパッケージングされるポリヌクレオチドであって、神経系細胞特異的プロモーター配列及び該プロモーター配列と作動可能に連結されるヌクレオチド配列を含むポリヌクレオチドを含む、組換えアデノ随伴ウイルスビリオン。より具体的には、血液脳関門を通過可能であり、神経系細胞に対して高い効率で目的の治療用遺伝子を導入するための組換えアデノ随伴ウイルスビリオン、それを含む医薬組成物、それを作製する方法、キットなど。【選択図】なし
請求項（抜粋）：
(a)配列番号:2、4若しくは6のアミノ酸配列に対して90%以上の同一性を有するアミノ酸配列において、少なくとも1つの表面露出チロシン残基が他のアミノ酸残基に置換されているアミノ酸配列を含むタンパク質であって、ウイルスビリオンを形成可能であるタンパク質を含むキャプソメア、ならびに
(b)該キャプソメア内にパッケージングされるポリヌクレオチドであって、神経系細胞特異的プロモーター配列および該プロモーター配列と作動可能に連結されるヌクレオチド配列を含むポリヌクレオチド
を含む、組換えアデノ随伴ウイルスビリオン。
IPC (12件)：
C12N 15/09
, C07K 14/075
, C12N 7/00
, A61K 45/00
, A61K 48/00
, A61K 38/43
, A61K 31/713
, A61K 31/710
, A61K 39/395
, A61K 38/22
, A61K 35/76
, A61P 25/28
C12N15/00 A
, C07K14/075
, C12N7/00
, A61K45/00
, A61K48/00
, A61K37/48
, A61K31/713
, A61K31/7105
, A61K39/395 N
, A61K37/24
, A61K35/76
, A61P25/28
