特許
J-GLOBAL ID：201603000025485590

眼への適用におけるRNA干渉

発明者：
リバティーン,リン

リバティーン,リン について

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コヴォロヴァ,アナスタシア

コヴォロヴァ,アナスタシア について

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サロモン,ウィリアム

サロモン,ウィリアム について

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カメンズ,ジョアン

カメンズ,ジョアン について

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サマルスキー,ドミトリー

サマルスキー,ドミトリー について

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ウルフ,トッド,エム.

ウルフ,トッド,エム. について

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カルディア,ジェームス

カルディア,ジェームス について


出願人/特許権者：
アールエックスアイ ファーマシューティカルズ コーポレーション

アールエックスアイ ファーマシューティカルズ コーポレーション について


代理人 (1件)： 葛和 清司
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2016-098265
公開番号（公開出願番号）：特開2016-193913
出願日： 2016年05月16日
公開日（公表日）： 2016年11月17日
要約：
【課題】核酸をそれを必要とする対象の眼に送達するための方法の提供。【解決手段】対象の眼に、sd-rxRNAを、眼における該sd-rxRNAによるRNA干渉を促進するための有効量において投与すること。該sd-rxRNA(sd-rxRNAnanoとしてもまた言及される)は、単離された非対称二本鎖核酸分子であって、最短で16ヌクレオチドの長さを有するガイド鎖、および8〜18ヌクレオチドの長さのパッセンジャー鎖を含み、該二本鎖核酸分子は、二本鎖領域と一本鎖領域とを有し、該一本鎖領域は、4〜12ヌクレオチドの長さを有し、少なくとも3ヌクレオチドの骨格修飾を有する。好ましくは、該二本鎖核酸分子は、平滑であるかまたは1または2ヌクレオチドの突出を含む一方の末端を有する。該sd-rxRNA分子は、化学修飾を通して、および一部の例においては疎水性の抱合体の結合を通して、最適化されていてもよい。【選択図】なし
請求項（抜粋）：
核酸をそれを必要とする対象の眼に送達するための方法であって、 対象の眼に、sd-rxRNAを、眼における該sd-rxRNAによるRNA干渉を促進するための有効量において投与すること を含む、前記方法。
IPC (8件)：
A61K 31/713 ,  C12N 15/09 ,  C12N 15/113 ,  A61P 9/00 ,  A61P 9/10 ,  A61P 7/10 ,  A61P 27/06 ,  A61P 27/02
FI (8件)：
A61K31/713 ,  C12N15/00 A ,  C12N15/00 G ,  A61P9/00 ,  A61P9/10 ,  A61P7/10 ,  A61P27/06 ,  A61P27/02
Fターム (11件)：
4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086NA13 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA33 ,  4C086ZA36 ,  4C086ZA51 ,  4C086ZA83
引用特許：
出願人引用 (4件)
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審査官引用 (1件)
引用文献：
出願人引用 (2件) 審査官引用 (2件)

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