特許

J-GLOBAL ID：201603007681890810

細胞特異的に有効な新規ヌクレオチド分子及び該分子使用のための投与キット

発明者： ペールマン,トビアス ,  グンター,ロルフ
出願人/特許権者： フリードリヒ-シラー-ユニバーシタット イエナ
代理人 (2件)： 伊藤 文彦 ,  山下 浩司
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2015-542269
公開番号（公開出願番号）：特表2015-536146
出願日： 2013年11月14日
公開日（公表日）： 2015年12月21日
要約：

細胞特異的に有効なヌクレオチド分子及び該分子使用のための投与キット。本発明の目的は、長い核酸分子の生物学的機能が化学修飾により確実に不活性化され、且つ細胞特異的に完全に回復され得るよう、長い核酸分子を修飾することにある。本発明によれば、複数のペプチド又はポリマーがヌクレオチド分子に結合して、該ヌクレオチド分子の空間的構造が著しく変化することにより、該ヌクレオチド分子の生物学的機能がもはや確保されない、或いは通常であれば核酸に付加する分子が核酸に進入できなくなる。これら分子は核酸の導入による細胞特異的な細胞への影響化に特に用いられる。【選択図】図1

請求項（抜粋）：

細胞に導入するための22塩基長以上の一本鎖又は二本鎖ヌクレオチド分子であって、前記ヌクレオチド分子が該分子不活性化のために少なくとも1個のペプチド又はポリマーに結合されており、前記ペプチド又はポリマーは前記分子の生物学的効果を阻害し、且つ酵素によって分解され得ることにより生物学的効果が再び誘起されることを特徴とするヌクレオチド分子。

IPC (8件)：

C12N 15/113 ,  C12N 15/115 ,  A61K 47/48 ,  A61K 47/42 ,  A61K 31/710 ,  A61K 31/713 ,  A61K 31/711 ,  A61K 48/00

FI (8件)：

C12N15/00 G ,  C12N15/00 H ,  A61K47/48 ,  A61K47/42 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/713 ,  A61K31/711 ,  A61K48/00

Fターム (21件)：

4B024AA01 ,  4B024AA20 ,  4B024CA01 ,  4B024CA11 ,  4B024CA12 ,  4B024CA20 ,  4B024HA01 ,  4B024HA17 ,  4C076AA95 ,  4C076CC41 ,  4C076CC50 ,  4C076EE41 ,  4C076EE59 ,  4C084AA13 ,  4C084NA13 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086NA13

引用特許：

審査官引用 (1件)

• siRNAに基づく細胞特異的な有効分子、該分子製造のための適用キット及び該分子の使用
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2011-553281   出願人：フリードリヒ-シラー-ユニバーシタットイエナ