文献

J-GLOBAL ID：201702246675194323   整理番号：17A1943506

筋萎縮性側索硬化症の遺伝子治療

Gene therapy for amyotrophic lateral sclerosis

著者 (2件)： 村松慎一 (自治医科大学神経内科学) ,  村松慎一 (東京大学医科学研究所遺伝子・細胞治療センター)
資料名： 神経治療学(Web)  (Neurological Therapeutics (Web))
巻： 34  号： 3  ページ： 262-265(J-STAGE)  発行年： 2017年 
JST資料番号： U0830A  ISSN： 2189-7824  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 解説  発行国： 日本 (JPN)  言語： 日本語 (JA)

シソーラス用語： *筋萎縮性側索硬化症 ,...
準シソーラス用語： AAVベクター ,...

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著者キーワード (8件)： adeno-associated virus ,  adenosine deaminase acting on RNA 2 ,  motor neuron ,  disease modifying therapy ,  adeno-associated virus ,  adenosine deaminase acting on RNA 2 ,  motor neuron ,  disease modifying therapy

分類 (1件)： 神経の基礎医学  (GN01020W)

引用文献 (20件)：

• 1) Wilson JM : Lessons learned from the gene therapy trial for ornithine transcarbamylase deficienc. Mol Genet Metab 96 : 151-157, 2009
• 2) McCormack MP, Rabbitts TH : Activation of the T-cell oncogene LMO2 after gene therapy for X-linked severe combined immunodeficienc. N Engl J Med 350 : 913-922, 2004
• 3) Hacein-Bey Abina S, Gaspar HB, Blondeau J et al : Outcomes following gene therapy in patients with severe Wiskott-Aldrich syndrom. JAMA 313 : 1550-1563, 2015
• 4) Cartier N, Hacein-Bey-Abina S, Bartholomae CC : Lentiviral hematopoietic cell gene therapy for X-linked adrenoleukodystroph. Methods Enzymol 507 : 187-198, 2012
• 5) Sessa M, Lorioli L, Fumagalli F : Lentiviral haemopoietic stem-cell gene therapy in early-onset metachromatic leukodystrophy : an ad-hoc analysis of a non-randomised, open-label, phase 1/2 tria. Lancet 388 : 476-487, 2016

タイトルに関連する用語 (2件)： 筋萎縮性側索硬化症 ,  遺伝子治療