グルコーストランスポーター1発現用アデノ随伴ウイルスベクター

発明者： , ,
出願人/特許権者：
代理人 (2件)：小林浩 , 鈴木康仁
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2017-001004
公開番号（公開出願番号）：特開2017-123840
出願日： 2017年01月06日
公開日（公表日）： 2017年07月20日
要約：

【課題】GLUT1(グルコーストランスポーター1)欠損症に対する新規な遺伝子治療手段の提供。【解決手段】神経系細胞においてGLUT1を発現する遺伝子(SLC2A1)を含む組換えアデノ随伴ウイルスベクター又はこのベクターを含む医薬組成物。この組成物は、例えば、末梢血管に対する投与、又は髄腔内投与によって、個体の脳内の神経系細胞に遺伝子送達を行うためのものであり、GLUT1欠損症の症状を緩和、改善、治療等できる医薬組成物。脳内投与、髄腔内投与、末梢投与、又はケトン食事療法と併用するための医薬組成物。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

グルコース輸送タンパク質をコードするポリヌクレオチドを含む、グルコーストランスポーター1欠損症症候群の治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクター。

IPC (5件)：

C12N 15/09 , A61K 35/761 , A61P 25/00 , A61P 43/00 , A61K 48/00

FI (5件)：

C12N15/00 A , A61K35/761 , A61P25/00 101 , A61P43/00 111 , A61K48/00

Fターム (15件)：

4C084AA13 , 4C084MA56 , 4C084NA14 , 4C084ZA021 , 4C084ZA022 , 4C084ZC411 , 4C084ZC412 , 4C087AA01 , 4C087AA02 , 4C087BC83 , 4C087CA12 , 4C087MA56 , 4C087NA14 , 4C087ZA02 , 4C087ZC41

引用特許：

審査官引用 (1件)

エンドセリン受容体の阻害剤による星状細胞-腫瘍細胞の処置
公報種別：公表公報出願番号：特願2012-524769 出願人：ボード・オブ・リージエンツ,ザ・ユニバーシテイ・オブ・テキサス・システム

引用文献：

審査官引用 (2件)

アデノ随伴ウイルスによる小児期遺伝性疾患治療〜適応疾患拡大を目指して〜
Database Genbank[online], Accession No. P11166 <https://www.ncbi.nlm.nih.gov/protein/115502394?sat=2

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