特許

J-GLOBAL ID：201703017128637930

コレステロール蓄積疾患治療薬、およびそのスクリーニング方法

発明者： 江良 択実 ,  入江 徹美
出願人/特許権者： 国立大学法人 熊本大学 ,  日本食品化工株式会社
代理人 (1件)： 大澤 健一
公報種別：再公表公報
出願番号（国際出願番号）：JP2014081969
公開番号（公開出願番号）：WO2015-083736
出願日： 2014年12月03日
公開日（公表日）： 2015年06月11日
要約：

本発明は、ライソゾーム病などのコレステロール蓄積が原因の疾患、例えばニーマンピック病やGM1ガングリオシドーシスを治療するための医薬組成物を提供することを目的とする。本発明はまた、疾患の表現型を模写するiPS細胞株を用いた、それらの医薬組成物をスクリーニングするための方法を提供することを目的とする。 ヒドロキシプロピル-γ-シクロデキストリンを有効成分として含むことを特徴とする、ライソゾーム病の治療または予防のための医薬組成物が提供される。また、新規な温度感受性センダイウイルスベクターを用いて作製された難病疾患の患者由来のiPS細胞株、およびそれを用いた薬剤のスクリーニング方法が提供される。

請求項（抜粋）：

ヒドロキシプロピル-γ-シクロデキストリンを有効成分として含むことを特徴とする、ライソゾーム病の治療または予防のための医薬組成物。

IPC (7件)：

A61K 31/724 ,  A61P 3/00 ,  A61K 35/545 ,  C12N 5/10 ,  C12Q 1/04 ,  C12N 15/09 ,  C12Q 1/68

FI (7件)：

A61K31/724 ,  A61P3/00 ,  A61K35/545 ,  C12N5/10 ,  C12Q1/04 ,  C12N15/00 A ,  C12Q1/68 A

Fターム (29件)：

4B063QA01 ,  4B063QA18 ,  4B063QQ08 ,  4B063QQ52 ,  4B063QR62 ,  4B063QS25 ,  4B063QS34 ,  4B065AA93X ,  4B065AB01 ,  4B065BA01 ,  4B065CA44 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA21 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086MA17 ,  4C086MA66 ,  4C086NA14 ,  4C086ZC21 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087AA03 ,  4C087BB65 ,  4C087CA04 ,  4C087MA17 ,  4C087MA66 ,  4C087NA14 ,  4C087ZC21