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J-GLOBAL ID：201902286188918882   整理番号：19A2125458

ヒト感音難聴の遺伝子治療【JST・京大機械翻訳】

Gene Therapy for Human Sensorineural Hearing Loss

著者 (9件)： Ren Yin (Department of Otolaryngology, Harvard Medical School, Boston, MA, United States) ,  Ren Yin (Eaton Peabody Laboratories, Department of Otolaryngology, Massachusetts Eye and Ear, Boston, MA, United States) ,  Landegger Lukas D. (Department of Otolaryngology, Harvard Medical School, Boston, MA, United States) ,  Landegger Lukas D. (Eaton Peabody Laboratories, Department of Otolaryngology, Massachusetts Eye and Ear, Boston, MA, United States) ,  Landegger Lukas D. (Department of Otolaryngology, Vienna General Hospital, Medical University of Vienna, Vienna, Austria) ,  Stankovic Konstantina M. (Department of Otolaryngology, Harvard Medical School, Boston, MA, United States) ,  Stankovic Konstantina M. (Eaton Peabody Laboratories, Department of Otolaryngology, Massachusetts Eye and Ear, Boston, MA, United States) ,  Stankovic Konstantina M. (Program in Speech and Hearing Bioscience and Technology, Harvard Medical School, Boston, MA, United States) ,  Stankovic Konstantina M. (Harvard Program in Therapeutic Science, Harvard University, Boston, MA, United States)
資料名： Frontiers in Cellular Neuroscience (Web)  (Frontiers in Cellular Neuroscience (Web))
巻： 13  ページ： 323  発行年： 2019年 
JST資料番号： U7064A  ISSN： 1662-5102  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： スイス (CHE)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 聴覚損失は,ヒトにおける最も一般的な感覚障害であり,現在,世界中で466万人の人々を見過ごしている。先天性難聴は500人の新生児において少なくとも1に影響し,50%以上は自然に遺伝性である。今日まで,難聴の遺伝的および後天的病因に対する既存の薬理学的治療は厳しく制限されている。現代の配列決定技術の出現により,遺伝子療法のような治療法により標的化されるヒト難聴の基礎となる成長する遺伝的変化の膨大な代償がある。最近,動物モデルにおいてin vivoで感音難聴(SNHL)を治療する遺伝子治療ベクターの開発に大きな進歩があった。それにもかかわらず,そのような技術が臨床使用に向けて翻訳される前に,有意な障害が残っている。これらは,血液迷路障壁を扱うこと,より特異的で効果的な送達車両をエンジニアリングし,外科的アクセスを改善し,新しい標的を検証することを含む。本レビューでは,ヒトSNHLに対するin vivo遺伝子治療に関連する最近の進歩と概要を強調した。Copyright 2019 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： *遺伝子療法 ,  薬物療法 ,  新生児 ,  聴覚 ,  知覚不全 ,  *ヒト ,  *感音難聴 ,  *遺伝 ,  外科学 ,  ベクター ,  病因 ,  ターゲティング
準シソーラス用語： 情報へのアクセス ,  動物モデル , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (7件)： 遺伝子治療 ,  アデノ随伴ウイルス(AAV) ,  ナノ粒子 ,  血液ラビリンス障壁 ,  ANC80L65 ,  腫瘍貫通ペプチド ,  円形窓ニッチ

分類 (3件)： 遺伝子発現  (EC02040Q) ,  細胞生理一般  (EF02010S) ,  神経の基礎医学  (GN01020W)

引用文献 (109件)：

• Ahmed H., Shubina-Oleinik O., Holt J. R. (2017). Emerging gene therapies for genetic hearing loss. J. Assoc. Res. Otolaryngol. 18 649-670. doi: 10.1007/s10162-017-0634-638
• Akil O., Dyka F., Calvet C., Emptoz A., Lahlou G., Nouaille S., et al (2019). Dual AAV-mediated gene therapy restores hearing in a DFNB9 mouse model. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 116 4496-4501. doi: 10.1073/pnas.1817537116
• Akil O., Seal R. P., Burke K., Wang C., Alemi A., During M., et al (2012). Restoration of hearing in the VGLUT3 knockout mouse using virally mediated gene therapy. Neuron 75 283-293. doi: 10.1016/j.neuron.2012.05.019
• Al-Moyed H., Cepeda A. P., Jung S., Moser T., Kügler S., Reisinger E. (2019). A dual-AAV approach restores fast exocytosis and partially rescues auditory function in deaf otoferlin knock-out mice. EMBO Mol. Med. 11:e9396. doi: 10.15252/emmm.201809396
• Askew C., Rochat C., Pan B., Asai Y., Ahmed H., Child E., et al (2015). Tmc gene therapy restores auditory function in deaf mice. Sci. Transl. Med. 7:295ra108. doi: 10.1126/scitranslmed.aab1996

タイトルに関連する用語 (3件)： ヒト ,  感音難聴 ,  遺伝子治療