疾病の発症又は進行の一因となる異常スプライシングを抑制できる物質のスクリーニング方法

発明者： , ,
出願人/特許権者：
代理人 (1件)：特許業務法人池内・佐藤アンドパートナーズ
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2018-153411
公開番号（公開出願番号）：特開2018-198615
出願日： 2018年08月17日
公開日（公表日）： 2018年12月20日
要約：

【課題】異常スプライスバリアントが関わる疾病に関する化合物及び医薬組成物、それらの使用、及びそれらの探索方法の提供。【解決手段】下記式(I)若しくは(I')で表される化合物若しくはそのプロドラッグ又はそれらの製薬上許容される塩、及び野生型スプライスバリアントと疾病の発症又は進行の一因となる異常スプライスバリアントとで異なるレポーター遺伝子が発現するように融合され配置又は構成されたDNAコンストラクトを利用したスクリーニング方法。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

疾病の発症又は進行の一因となる異常スプライシングを抑制できる物質のスクリーニング方法であって、 (A)野生型スプライスバリアントと疾病の発症又は進行の一因となる異常スプライスバリアントとで異なるレポーター遺伝子が発現するように融合され配置又は構成されたDNAコンストラクトを真核細胞又は真核生物に導入し、必要に応じて導入された該細胞又は生物を該異常スプライシングが起る条件とすること、 (B)テスト物質を前記真核細胞又は真核生物に接触若しくは発現させること、 (C)野生型スプライシング及び異常スプライシングの少なくとも一方を前記レポーター遺伝子の発現により検出すること、及び、 (D)異常スプライシングのレポーター遺伝子発現に対する野生型スプライシングのレポーター遺伝子発現の割合が、該テスト物質を接触若しくは発現させないコントロールと比べて変化したか否かを決定すること、を含む方法。

IPC (11件)：

C12N 15/11 , C12Q 1/02 , C12Q 1/689 , C07D 473/40 , A61K 31/52 , A61K 45/00 , A61P 35/00 , A61P 31/00 , A61P 43/00 , A61P 25/02 , A61P 25/00

FI (13件)：

C12N15/11 Z , C12Q1/02 , C12Q1/6897 Z , C07D473/40 , A61K31/52 , A61K45/00 , A61P35/00 , A61P31/00 , A61P43/00 111 , A61P43/00 123 , A61P25/02 103 , A61P43/00 105 , A61P25/00

Fターム (31件)：

4B063QA01 , 4B063QA18 , 4B063QQ61 , 4B063QR32 , 4B063QR59 , 4B063QR77 , 4B063QR80 , 4B063QS28 , 4B063QS38 , 4C084AA17 , 4C084NA14 , 4C084NA15 , 4C084ZA011 , 4C084ZA241 , 4C084ZB211 , 4C084ZB261 , 4C084ZB351 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086AA03 , 4C086CB07 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA14 , 4C086NA15 , 4C086ZA01 , 4C086ZA24 , 4C086ZB21 , 4C086ZB26 , 4C086ZB35 , 4C086ZC41

引用特許：

審査官引用 (2件)

特開昭62-045588
特開昭62-045588

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