特許

J-GLOBAL ID：201903006700761771

福山型筋ジストロフィー治療用アンチセンス核酸

発明者： 戸田 達史 ,  池田 真理子 ,  小林 千浩 ,  増田 博文 ,  若山 達志 ,  佐藤 洋平
出願人/特許権者： 国立大学法人神戸大学 ,  日本新薬株式会社
代理人 (1件)： 岩谷 龍
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2019-075214
公開番号（公開出願番号）：特開2019-162111
出願日： 2019年04月11日
公開日（公表日）： 2019年09月26日
要約：

【課題】SVA型レトロトランスポゾンの挿入変異を有するフクチン遺伝子の異常スプライシングを正常化することにより、福山型筋ジストロフィーを治療し得るアンチセンス核酸を提供する。【解決手段】SVA型レトロトランスポゾンの挿入変異を有するフクチン遺伝子の転写段階において、特定配列の第111177位のグアニンの3’側のスプライシング供与部位および第115943位のチミンの5’側のスプライシング受容部位を用いる異常スプライシングを抑制するアンチセンス核酸であって、特定の塩基配列の第115937位〜第115981位の範囲を標的配列とし9〜24塩基からなることを特徴とするアンチセンス核酸。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

配列番号1で示される塩基配列の第115937位〜第115981位の範囲を標的配列とし9〜24塩基からなることを特徴とするアンチセンス核酸。

IPC (10件)：

C12N 15/113 ,  A61P 21/04 ,  A61K 48/00 ,  A61K 31/708 ,  A61P 9/00 ,  A61K 31/80 ,  A61K 31/675 ,  A61K 47/54 ,  A61K 47/60 ,  C08G 65/333

FI (10件)：

C12N15/113 ,  A61P21/04 ,  A61K48/00 ,  A61K31/7088 ,  A61P9/00 ,  A61K31/80 ,  A61K31/675 ,  A61K47/54 ,  A61K47/60 ,  C08G65/333

Fターム (20件)：

4C076CC09 ,  4C076CC11 ,  4C076CC41 ,  4C076DD39 ,  4C076EE23 ,  4C076EE59 ,  4C084AA13 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA941 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086AA03 ,  4C086DA38 ,  4C086EA16 ,  4C086FA05 ,  4C086MA01 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA36 ,  4C086ZA94 ,  4J005BD05