ファブリー病治療用医薬の組合せ物及びその利用

発明者： , ,
出願人/特許権者：
代理人 (1件)：特許業務法人HARAKENZO WORLD PATENT & TRADEMARK
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2017-117266
公開番号（公開出願番号）：特開2019-001744
出願日： 2017年06月14日
公開日（公表日）： 2019年01月10日
要約：

【課題】ファブリー病治療用医薬の組合せ物及びその利用を提供する【解決手段】α-N-アセチルガラクトサミニダーゼのアミノ酸配列において変異を有し、かつα-ガラクトシダーゼ活性を有する、タンパク質と、活性部位特異的シャペロンと、を含む、ファブリー病治療用医薬の組合せ物。【選択図】図1

請求項（抜粋）：

α-N-アセチルガラクトサミニダーゼのアミノ酸配列において変異を有し、かつα-ガラクトシダーゼ活性を有する、タンパク質と、活性部位特異的シャペロンと、を含む、ファブリー病治療用医薬の組合せ物であって、前記タンパク質は、α-N-アセチルガラクトサミニダーゼのアミノ酸配列において変異を有し、かつα-ガラクトシダーゼ活性を有する、タンパク質であって、以下の(a)〜(d)の何れかのタンパク質(但し、配列番号2に示されるアミノ酸配列において第188番目のアミノ酸がグルタミン酸又はアスパラギン酸に置換され、第191番目のアミノ酸がロイシン、バリン又はイソロイシンに置換されたアミノ酸配列を含むタンパク質を除く。)であり、 (a)配列番号2に示されるアミノ酸配列において第188番目のアミノ酸がグルタミン酸又はアスパラギン酸に置換され第191番目のアミノ酸がロイシン、バリン又はイソロイシンに置換されたアミノ酸配列のうち、第18番目〜第411番目のアミノ酸からなるアミノ酸配列を含むタンパク質 (b)前記(a)のアミノ酸配列において前記置換部位のアミノ酸を除く1若しくは数個のアミノ酸が欠失、置換若しくは付加されたアミノ酸配列を含み、かつα-ガラクトシダーゼ活性を有するタンパク質 (c)配列番号6に示されるアミノ酸配列において第202番目のアミノ酸がグルタミン酸又はアスパラギン酸に置換され第205番目のアミノ酸がロイシン、バリン又はイソロイシンに置換されたアミノ酸配列を含むタンパク質 (d)前記(c)のアミノ酸配列において前記置換部位のアミノ酸を除く1若しくは数個のアミノ酸が欠失、置換若しくは付加されたアミノ酸配列を含み、かつα-ガラクトシダーゼ活性を有するタンパク質前記活性部位特異的シャペロンは、下記一般式(I)で表される化合物である、又は

IPC (6件)：

A61K 31/445 , C12N 9/24 , A61K 31/55 , A61P 3/06 , A61P 43/00 , A61K 38/47

FI (7件)：

A61K31/445 , C12N9/24 , A61K31/55 , A61P3/06 , A61P43/00 121 , A61P43/00 111 , A61K38/47

Fターム (31件)：

4B050CC04 , 4B050CC07 , 4B050DD11 , 4B050HH02 , 4B050KK11 , 4B050LL01 , 4C084AA01 , 4C084AA02 , 4C084BA01 , 4C084BA08 , 4C084BA22 , 4C084BA23 , 4C084MA02 , 4C084NA03 , 4C084NA14 , 4C084ZC331 , 4C084ZC332 , 4C084ZC541 , 4C084ZC542 , 4C084ZC751 , 4C084ZC752 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086BC21 , 4C086CB11 , 4C086NA03 , 4C086NA14 , 4C086ZC33 , 4C086ZC41 , 4C086ZC54 , 4C086ZC75

引用特許：

審査官引用 (1件)

リソソームα-ガラクトシダーゼAの増強方法
公報種別：公表公報出願番号：特願2000-551773 出願人：マウントシナイスクールオブメディシンオブニューヨークユニバーシティー

引用文献：

審査官引用 (2件)

Proc. Jpn. Acad., Ser.B, 2012, Vol.88, No.1, pp.18-30
PNAS, 2012, Vol.109, No.43, pp.17400-17405

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