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J-GLOBAL ID：202102220587868728   整理番号：21A0080013

Fabry病におけるミガラスタット治療の長期有効性と安全性: 無作為化第3相ATTRACT研究のオープンラベル拡張による30か月の結果【JST・京大機械翻訳】

Long-term efficacy and safety of migalastat treatment in Fabry disease: 30-month results from the open-label extension of the randomized, phase 3 ATTRACT study

著者 (13件)： Feldt-Rasmussen Ulla (Department of Medical Endocrinology and Metabolism, Rigshospitalet, Copenhagen University Hospital, Copenhagen, Denmark) ,  Hughes Derralynn (Department of Haematology, Royal Free London NHS Foundation Trust and University College London, London, UK) ,  Sunder-Plassmann Gere (Division of Nephrology and Dialysis, Department of Medicine III, Medical University of Vienna, Vienna, Austria) ,  Shankar Suma (Department of Pediatrics, University of California-Davis, Davis, CA, USA) ,  Nedd Khan (Infusion Associates, Grand Rapids, MI, USA) ,  Olivotto Iacopo (Cardiomyopathy Unit, Careggi University Hospital, Florence, Italy) ,  Ortiz Damara (Children’s Hospital of Pittsburgh, University of Pittsburgh Medical Center, Pittsburgh, PA, USA) ,  Ohashi Toya (Jikei University Hospital, Tokyo, Japan) ,  Hamazaki Takashi (Department of Pediatrics, Osaka City University Graduate School of Medicine, Osaka, Japan) ,  Skuban Nina (Amicus Therapeutics, Inc., Cranbury, NJ, USA) ,  Yu Julie (Amicus Therapeutics, Inc., Cranbury, NJ, USA) ,  Barth Jay A. (Amicus Therapeutics, Inc., Cranbury, NJ, USA) ,  Nicholls Kathleen (Department of Nephrology, Royal Melbourne Hospital, University of Melbourne, Parkville, VIC, Australia)
資料名： Molecular Genetics and Metabolism  (Molecular Genetics and Metabolism)
巻： 131  号： 1-2  ページ： 219-228  発行年： 2020年 
JST資料番号： E0820A  ISSN： 1096-7192  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 第3相ATTRCT研究の18か月ランダム化治療期間からの結果は,以前にERTを受けたFabry病患者における酵素置換療法(ERT)と比較して,経口ミガラストの有効性および安全性を示した。ここでは,その後の12か月,ミガラストのみ,オープンラベル拡張(OLE)期間からのデータを報告する。ATTRCT(Study AT1001-012;NCT01218659)は,Fabry病を有する16~74歳の患者,GLA変異型,および推定糸球体濾過率(eGFR)≧30mL/分/1.73m2の無作為化,オープンラベル,活性制御研究であった。OLEの間,ランダム化期間の間に,他の日(QOD)で150mgのミガラストを投与された患者は,ミガラスト(群1[MM])を受けた。他の週にERTを受けた患者はERTを中止し,ミガラスト治療を開始した(2群[EM])。転帰尺度は,eGFR,左室マスインデックス(LVMi),複合臨床結果(腎臓,心臓または脳血管イベント)および安全性を含んだ。ランダム化治療期間を完了した46人の患者は,OLE(群1[MM],n=31;群2[EM],n=15)に続いた。eGFRは両群で安定であった。LVMiは,ベースラインで左室肥大の患者で,第1群(MM)で30月でベースラインから低下した。10%の患者は,OLEの間にミガラスト治療による新しい複合臨床イベントを経験した。新しい安全懸念は報告されなかった。結論として,Fabry病およびGLA変異型患者において,ミガラスト150mg QODは忍容性が高く,腎機能の持続性,長期安定性およびLVMiの減少を示した。Copyright 2021 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 心臓 ,  酵素 ,  基準線 ,  有効性 ,  脳血管 ,  *Fabry病 ,  忍容性
準シソーラス用語： 左心室肥大 ,  補充療法 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (5件)： リソソーム障害 ,  Fabry病 ,  ミガラスタット ,  シャペロン ,  臨床試験

分類 (2件)： 糖質代謝作用薬の臨床への応用  (GW13030B) ,  代謝異常・栄養性疾患の治療  (GD05030F)

タイトルに関連する用語 (8件)： Fabry病 ,  治療 ,  長期有効性 ,  安全性 ,  3相 ,  研究 ,  ラベル ,  拡張