TDP-43プロテイノパチーの治療薬並びに予防薬

発明者： , , ,
出願人/特許権者： ,
代理人 (1件)：白形由美子
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2020-008430
公開番号（公開出願番号）：特開2021-116237
出願日： 2020年01月22日
公開日（公表日）： 2021年08月10日
要約：

【課題】TDP-43凝集を阻害するという新規の作用機序を有する筋萎縮性側索硬化症、前頭側頭型認知症、TDP-43関連大脳辺縁系認知症、Perry症候群などを始めとするTDP-43プロテイノパチーの治療薬、及び予防薬を提供する。【解決手段】タンキラーゼ阻害活性を有し、かつTDP-43の凝集を阻害するスピロ構造を有する化合物及びその薬理学的に許容される塩に上記疾患の治療薬、あるいは予防薬として有効であることを見出した。具体的なスピロ化合物として、6-(cis-2,6-ジメチルモルホリン-4-イル)-4-フルオロ-1-メチル-1’-(8-メチル-4-オキソ-3,4,5,6,7,8-ヘキサヒドロピリド[2,3-d]ピリミジン-2-イル)スピロ[インドリン-3,4’-ピペリジン]-2(1H)-オンを挙げることができる。【選択図】図4

請求項（抜粋）：

タンキラーゼ阻害活性を有し、かつTDP-43タンパク質の凝集を阻害するスピロ構造を有する化合物及びその薬理学的に許容される塩を有効成分とすることを特徴とする神経変性疾患の治療薬又は予防薬。

IPC (3件)：

A61K 31/537 , A61P 43/00 , A61P 25/28

FI (3件)：

A61K31/5377 , A61P43/00 111 , A61P25/28

Fターム (9件)：

4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086CB09 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA14 , 4C086ZA02 , 4C086ZA22 , 4C086ZC20

引用文献：

審査官引用 (1件)

Molecular Cell, 2018, Vol.71, p.703-717

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