オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の治療用アデノ随伴ウイルスビリオン

発明者： , , , ,
出願人/特許権者： ,
代理人 (2件)：小林浩 , 鈴木康仁
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2019-230560
公開番号（公開出願番号）：特開2021-097617
出願日： 2019年12月20日
公開日（公表日）： 2021年07月01日
要約：

【課題】オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症に対する新規治療手段の提供。【解決手段】本出願は、オルニチントランスカルバミラーゼを発現し、血中の中和抗体からの攻撃を低減させて、生体(例えば、ヒト)の肝臓に効率よく遺伝子導入する改変型アデノ随伴ウイルスベクターを提供する。本出願は、オルニチントランスカルバミラーゼを発現する、VP1タンパク質のアミノ酸配列において472番目、587番目及び706番目のうちの少なくとも1つが他のアミノ酸で置換されたアミノ酸配列などを含む改変型VP1タンパク質を含み、AAV2に対する中和抗体と交差反応しない、改変型アデノ随伴ウイルスベクターなどを提供する。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

配列番号2または3のアミノ酸配列において、472番目のセリン、587番目のセリン、及び706番目のアスパラギンのうちの少なくとも1つが他のアミノ酸で置換されたアミノ酸配列、または前記置換されたアミノ酸配列に対して、472番目、587番目及び706番目の残基の他に1〜6個の残基が欠失、置換、挿入および/または付加されたアミノ酸配列を含むキャプシドタンパク質、ならびに配列番号11のアミノ酸配列、または配列番号11のアミノ酸配列に対して90%以上の同一性を有するアミノ酸配列を含み、オルニチントランスカルバミラーゼ活性を有するタンパク質をコードするポリヌクレオチドを含むアデノ随伴ウイルスベクターであって、少なくとも2型AAVに対する中和抗体と交差反応しない、アデノ随伴ウイルスベクター。

IPC (5件)：

C12N 15/864 , A61K 48/00 , A61K 35/76 , A61K 38/45 , A61P 43/00

FI (5件)：

C12N15/864 100Z , A61K48/00 , A61K35/76 , A61K38/45 , A61P43/00 105

Fターム (12件)：

4C084AA13 , 4C084CA53 , 4C084DC25 , 4C084NA05 , 4C084NA14 , 4C084ZC541 , 4C084ZC542 , 4C087AA01 , 4C087AA02 , 4C087CA12 , 4C087NA14 , 4C087ZC54

引用特許：

審査官引用 (1件)

抗体回避性ウイルスベクターのための方法および組成物
公報種別：公表公報出願番号：特願2018-515949 出願人：ザ・ユニヴァーシティ・オヴ・ノース・キャロライナ・アト・チャペル・ヒル, ユニバーシティオブフロリダリサーチファンデーションインコーポレーティッド

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