最適化細胞培養条件は,治療遺伝子編集のための原始造血幹細胞のex-vivo操作と拡大を促進する【JST・京大機械翻訳】

Rai, R.; Vetharoy, W.; Naseem, A.; Steinberg, Z.; Thrasher, A. J.; Santilli, G.; Cavazza, A.

プレプリント

J-GLOBAL ID：202202201153192308 整理番号：22P0032241

最適化細胞培養条件は,治療遺伝子編集のための原始造血幹細胞のex-vivo操作と拡大を促進する【JST・京大機械翻訳】

Optimized cell culture conditions promote ex-vivo manipulation and expansion of primitive hematopoietic stem cells for therapeutic gene editing.

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発行年： 2022年01月11日プレプリントサーバーでの情報更新日： 2022年01月11日
JST資料番号： O7001B 資料種別：プレプリント
記事区分：プレプリント発行国：アメリカ合衆国 (USA) 言語：英語 (EN)

ここ数年の間,遺伝子編集は単遺伝子性疾患の治療補正のための強力なツールとして出現している。造血幹細胞および前駆細胞(HSPC)に適用されるCRISPR/Cas9は,血液学的疾患を治療するための原理証明前臨床試験において大きな有望性を示し,これらのツールを用いた臨床試験は現在進行中である。それにもかかわらず,原始的,長期再アポトーシスHSPCを標的化し,臨床目的でin vitroでそれらを拡大させる効率のような,対処する必要がある重要な挑戦が残っている。ここでは,HSPCが増殖し,レポーター遺伝子の相同性指向修復仲介ノックアウト能に与える,異なる培養培地組成により発揮される影響を試験し,ex vivo培養中の幹細胞性特徴を保存する。化合物の異なる組合せを試験し,ヒストンデアセチラーゼの阻害剤による培養培地の補給,および/またはそのサイトカイン組成を微調整することにより,in vitroおよびin vivoの両方で長期再アポトーシスHSPCにおいて高レベルの遺伝子標的化を達成し,幹細胞性および細胞膨張の保存の間の有益なバランスで,確立された最先端の培養条件と比較して,有意な量の編集,原始HSPCを得ることを可能にした。全体として,この最適化したex vivo HSPC培養プロトコールの移植は,遺伝子編集の有効性,実現可能性および応用性を改善し,そのような強力な技術の完全な治療能を非ロックするための1段階をさらに提供するであろう。【JST・京大機械翻訳】

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, 【Automatic Indexing@JST】

遺伝子操作

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