抄録/ポイント：
抄録/ポイント
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遺伝子治療は,それらの最も基本的な遺伝的レベルで多くの疾患を治療するための最も有望な戦略であり,臨床および実験室の両方で,広い範囲の有望な臨床的および新しい前臨床使用を有する。遺伝子治療システムは,3つの基本成分から成り,デリバリープラットフォームは,取り込まれた治療核酸配列の保護および成功したデリバリーに関わる。成功するデリバリープラットフォームは治療結果の達成に重要であり,効果的なデリバリープラットホームはこれを達成するために必須である。様々な異なる遺伝子デリバリープラットフォーム-ベクターを,それらの性質,作用機構,潜在的用途,および安全性に関して,この議論において評価した。特に重要なのは,それらのデリバリー後の薬物動態と有害な薬物代謝プロファイルの評価である。ウイルス,非ウイルス,および代替ベクターを含む異なるタイプのベクターを,各章で別々に議論し,一方,これらのベクターを臨床診療に組み込むことに関する重要な問題を,ベクター開発と製造のトピックス,ならびに現在の規制景観と,それを改善するための現在の規制景観と努力,そして最終的には,即時の将来展望を含めて議論した。コンテグレンデリバリーベクターは,各遺伝子デリバリーシステムの3つの必須側面の1つを代表している天然または合成的に生成された自動車の広域スペクトルから成り,それなしで,疾患不良またはサブ機能細胞への治療核酸の成功した効果的(臨床的翻訳に関して)デリバリーは不可能であろう。【目的】種々のウイルスおよび非ウイルス遺伝子デリバリーベクターのin vivo薬物動力学挙動の提示および評価は,それらの作用機序の広範なレビュー,可能な安全性の懸念,および将来応用に対する有望性を含む。電子データベースPubMed,Google Scholar and Science Directを用いてデータソースA系統的文献検索を行ったが,系統的レビューとMeta分析(PRISMA)ガイドラインに対する優先報告項目も利用した。研究の努力に含まれるキーワードは,ウイルスベクター,アデノ関連ウイルスベクター,非ウイルスベクター,腫瘍分解ベクター,新規遺伝子デリバリーベクター,ウイルスベクターの薬物動力学,レトロウイルスベクター,組換えアデノ随伴ウイルスベクター,遺伝子デリバリーベクター,Vitravene,Oncorene,Ap承認d遺伝子デリバリーベクターである。研究選択Case研究および科学的に受け入れられた高衝撃因子ジャーナルで発表されたレビュー記事は,遺伝子デリバリーベクターに焦点を当て,1999年から2021年の間の英語で出版され,前臨床および臨床応用に関する最も最近のブレークスルーと同様に,年間を通して確立されたデータの両方に関して,最も有意な知見を含むために,1999年から2021年の間の英語で出版された。最も顕著なウイルスと非ウイルス遺伝子デリバリーベクターの様々なタイプ,行動,作用機序,安全性およびin vivo薬物動態挙動に関して,データ抽出情報を抽出した。【結果】合計186の記録のうち,合計36のフルテキスト論文を合計92の事例研究をカバーして,それらの臨床使用のための有望な将来の考察を含む遺伝子デリバリーベクターの薬物動力学挙動のトピックに関するレビュー論文をレビューした。本レビュー論文の成果は,種々のリテラリープラットフォームで発表された異なる論文と,含まれるために十分な詳細を欠いている論文の間で共有された知見によって制限された。【結論】このスコーピングレビューは,種々の異なる治療目的のための特異的遺伝子デリバリービークルの利用の側面の面から,現在知られ,最近発見されたものを調べた。それらの性質,特性,および/または種々の異なるin vivo実験における生物および/または様々な異なるin vivo実験でのそれらの個々の作用を調べ,それらの欠点および可能な危険性,ならびにそれらの治療上の利点および将来の応用に関するそれらの使用の意味を重み付けした。【JST・京大機械翻訳】
