AAV9遺伝子治療は,CLN8-Batten病のマウスモデルにおいて寿命を回復し,病理学的および行動異常を治療する【JST・京大機械翻訳】

Johnson, T. B.; White, K. A.; Cain, J. T.; Langin, L.; Pratt, M. A.; Brudvig, J. J.; Booth, C. D.; Timm, D. J.; Davis, S. S.; Meyerink, B.; Likhite, S.; Meyer, K.; Weimer, J. M.

プレプリント

J-GLOBAL ID：202202218545550741 整理番号：22P0233948

AAV9遺伝子治療は,CLN8-Batten病のマウスモデルにおいて寿命を回復し,病理学的および行動異常を治療する【JST・京大機械翻訳】

AAV9 gene therapy restores lifespan and treats pathological and behavioral abnormalities in a mouse model of CLN8-Batten disease

出版者サイト {{ this.onShowPLink() }} 複写サービスで全文入手
高度な検索・分析はJDreamⅢで

この文献はプレプリントです。プレプリントについてはこちらをご確認ください。

著者 (13件)： , , , , , , , , , , , ,
資料名：
発行年： 2020年05月06日プレプリントサーバーでの情報更新日： 2020年05月06日
JST資料番号： O7001B 資料種別：プレプリント
記事区分：プレプリント発行国：アメリカ合衆国 (USA) 言語：英語 (EN)

※このプレプリント論文は学術誌に掲載済みです。なお、学術誌掲載の際には一部内容が変更されている可能性があります。

CLN8疾患は,リソソーム酵素の輸送に関与する膜貫通小胞体蛋白質をコードする,CLN8遺伝子の二対立遺伝子変異により生じる,稀な型の神経セロイドリポフスチンーシスである。CLN8疾患患者はミオクローヌス,強直性-クローヌス発作,および認知および運動機能の進行性低下を呈し,多くの症例が生涯の早期死亡をもたらす。現在,疾患を治癒し,実質的に遅い疾患進行を治療できる治療法はない。CLN8疾患のマウスモデルを用いて,ヒトCLN8の脳室内(ICV)デリバリー自己相補性AAV9(scAAV9)遺伝子療法ベクター駆動発現の安全性と有効性を試験した。単一新生児注射は安全で忍容性があり,4~24カ月の脳と脊髄を通しての強固な導入遺伝子発現をもたらし,病気の組織病理学的と行動的特徴を低下させ,治療動物で24か月を超える非処置動物で10か月から寿命を完全に回復させた。これらの結果は,CLN8疾患の動物モデルで報告された最も成功した救出を示し,この障害の有望な治療戦略としての遺伝子治療を支持する。【JST・京大機械翻訳】

, , , , , , , , , , , , ,
, , 【Automatic Indexing@JST】

先天性疾患・奇形一般

, , , , , ,

前のページに戻る