外部制御アーム解析 傾向スコアアプローチ,G計算,二重バイアス機械学習の評価【JST・京大機械翻訳】

Loiseau, N.; Trichelair, P.; He, M.; Andreux, M.; Zaslavskiy, M.; Wainrib, G.; Blum, M. G. B.

プレプリント

J-GLOBAL ID：202202218783020599 整理番号：22P0319982

外部制御アーム解析傾向スコアアプローチ,G計算,二重バイアス機械学習の評価【JST・京大機械翻訳】

External control arm analysis: an evaluation of propensity score approaches, G-computation, and doubly debiased machine learning.

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発行年： 2022年01月30日プレプリントサーバーでの情報更新日： 2022年01月30日
JST資料番号： O7002B 資料種別：プレプリント
記事区分：プレプリント発行国：アメリカ合衆国 (USA) 言語：英語 (EN)

【背景】外部制御アームは,単一腕試験に外部から集められた対照患者のコホートである。有効性の不偏な推定を提供するために,単一および外腕からの患者の臨床プロファイルを,典型的には傾向スコアアプローチを用いて整列しなければならない。単一腕患者の転帰と対照患者転帰の機械学習予測の比較に基づく有効性を推論する代替アプローチがある。これらの方法は,G計算およびDoubly Debiased Mearning(DDML)を含み,ECA解析に対する評価は不十分である。方法:著者らは,異なる統計的アプローチ:傾向スコアマッチング,治療重み付け(IPTW)の逆確率,G-計算,およびDDMLを評価するために,数値シミュレーションと試行複製手順の両方を考察する。複製研究は,Yale大学オープンデータアクセス(YODA)プロジェクトによって承認された5つの2型糖尿病ランダム化臨床試験に依存する。5つの試験のプールから,観察実験を,別の試験に由来する腕によって1つの試行から対照腕を置き換えることにより人工的に構築して,同様に治療された患者を含む。【結果】異なる統計的アプローチの中で,数値シミュレーションは,DDMLが最小バイアスで,次にG計算に従うことを示した。平均二乗誤差に基づくランキングは,常に最小誤差法の中でG-計算で異なり,一方,DDML相対性能はサンプルサイズの増加とともに改善した。仮説検定では,DDMLはタイプ1誤差を制御し,保存的であるが,G計算と傾向スコアアプローチは,いくつかの設定で5%と10%の間のタイプI誤差で自由である。G-計算は統計的電力の点で最良の方法であり,DDMLはn=1000で同等の電力を持つが,その電力はn=250で傾向スコアアプローチより劣っている。複製手順も,G-計算が平均二乗誤差を最小化し,一方,DDMLがG-計算および傾向スコアアプローチと比較して中間性能を有することを示した。G-計算の信頼区間は,その自由タイプI誤差を有するラインで最も狭く,一方,DDMLの信頼区間は,その保存性を確認する最も広かった。【結論】外部制御アーム分析に対して,結果予測モデルに基づく方法は,傾向スコアアプローチと比較して,推定誤差を減らし,統計的電力を増加させることができる。【JST・京大機械翻訳】

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, , , , , , 【Automatic Indexing@JST】

消化器の腫よう , 循環系疾患の外科療法 , 神経系疾患の薬物療法 , 血液・体液作用薬の臨床への応用 , 腫ようの外科療法

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外部制御アーム解析 傾向スコアアプローチ,G計算,二重バイアス機械学習の評価【JST・京大機械翻訳】

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