抄録/ポイント：
抄録/ポイント
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【背景】CFTRモジュレータの臨床利益は明らかであり,それらの高価格は,彼らが選択した少数の国の外でアクセスできない。これにもかかわらず,これらの形質転換療法へのアクセスに関する証拠が限られている。したがって,本研究は,ロバストな一般的競争を仮定して,CFTR変調器の生産の最小コストを推定し,現在のリスト価格とそれらを比較し,処理へのグローバルアクセスの増加の実現可能性を評価した。【方法】CFTRモジュレータのための生産の最小コストを,以前の文献において検証されたアルゴリズムおよび化学合成の公表経路からのコスト制限鍵開始材料の同定によって推定した。本アルゴリズムは,グローバルな輸入/輸出データから得られたキログラム活性薬剤成分コストを利用した。推定生産コストを,一連の国々で発表されたリスト価格と比較した。【結果】テザカフト/イバカフター/エlexカフターのための生産費は,1年あたり5676[4811-6539]で推定され,USリスト価格より90%以上低かった。tezcaftor/ivcaftor/elexcaftorに対する化学構造と公表された合成経路の解析は,現在利用可能な生成物に関連する合成の比較的直接的な経路を明らかにした。すべての適格診断CF患者に対する三重療法の総費用は,年間489百万である。比較として,USリスト価格の年間コストは31.2億である。【結語】Tezcaftor/ivacftor/elexacaftorは,リスト価格の一部のために,ジェネリック企業を通して生産することができた。現在の価格決定モデルは,LMICにおける最良の利用可能な治療へのアクセスを制限し,それによってCFケアにおける既存の国際不等式を悪化させる。世界的に三重併用療法のアベイラビリティを増加させるには緊急行動が必要である。FundingNonenone【JST・京大機械翻訳】
