Pat
J-GLOBAL ID:201203097953755500
モルフォリノ搭載バブルリポソームを有効成分としてなる筋ジストロフィー治療薬
Inventor:
,
,
,
Applicant, Patent owner:
,
Agent (1):
矢野 裕也
Gazette classification:公開公報
Application number (International application number):2011104300
Publication number (International publication number):2012232957
Application date: May. 09, 2011
Publication date: Nov. 29, 2012
Summary:
【課題】 本発明では、細胞透過性を顕著に向上させて、導入効率を大幅に向上させたPMOの導入技術を提供することを課題とする。これにより本発明では、DMDの病状を劇的に改善させる治療薬を提供することを課題とする。【解決手段】 本発明は、特定のモルフォリノオリゴマー(PMO)を表面に結合させたバブルリポソームを有効成分として含有してなり、且つ、筋組織内又は血管内に投与した後、体外から筋組織に超音波照射することにより、前記筋組織の筋繊維(筋細胞)に前記PMOを高効率で導入させることを特徴とする、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬、を提供する。【選択図】 図1
Claim (excerpt):
下記(A1)〜(A3)の性質を有するモルフォリノオリゴマーを表面に結合させたバブルリポソームを有効成分として含有してなり、且つ、下記(B)に記載の用法で用いられることを特徴とする、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬。
(A1):変異によってストップコドンを有するジストロフィン遺伝子のmRNA前駆体に対して、スプライシング過程で当該変異を有するエクソンをスキッピングさせた成熟mRNAを生成させる機能を有するモルフォリノオリゴマー。
(A2):前記エクソンのスプライシング促進配列を含む領域に対する相補的塩基配列からなるモルフォリノオリゴマー。
(A3):重合度15〜50merのモルフォリノオリゴマー。
(B):前記モルフォリノオリゴマーを表面に結合させたバブルリポソームを、筋組織内又は血管内に投与した後、体外から筋組織に超音波照射することにより、前記筋組織の筋細胞内に前記モルフォリノオリゴマーを高効率で導入させる用法。
IPC (5):
A61K 47/48
, A61P 21/04
, A61K 9/127
, A61K 48/00
, A61K 31/675
FI (5):
A61K47/48
, A61P21/04
, A61K9/127
, A61K48/00
, A61K31/675
F-Term (30):
4B024AA01
, 4B024CA02
, 4B024CA11
, 4B024CA20
, 4B024EA10
, 4B024HA17
, 4C076AA19
, 4C076AA95
, 4C076CC41
, 4C076DD63
, 4C076EE23
, 4C076EE59
, 4C076FF31
, 4C084AA13
, 4C084MA05
, 4C084MA24
, 4C084MA65
, 4C084NA13
, 4C084NA14
, 4C084ZA941
, 4C084ZA942
, 4C086AA01
, 4C086AA02
, 4C086DA38
, 4C086MA02
, 4C086MA05
, 4C086MA24
, 4C086NA13
, 4C086NA14
, 4C086ZA94
Patent cited by the Patent:
Cited by applicant (4)
-
筋障害を相殺するための手段と方法
Gazette classification:公表公報
Application number:特願2010-530946
Applicant:アカデミシュジーケンハウスライデン, プロセンサテクノロジーズベー.フェー.
-
RNA二次構造の干渉による、mRNA前駆体におけるエクソン認識の調節
Gazette classification:公表公報
Application number:特願2006-507857
Applicant:アカデミスツィーケンホイスライデン
-
化合物を細胞に送達する方法
Gazette classification:公表公報
Application number:特願平9-539185
Applicant:イマアーレクス・フアーマシユーチカル・コーポレーシヨン
-
c-mycのアンチセンス標的化による再狭窄の処置方法
Gazette classification:公表公報
Application number:特願2000-596139
Applicant:エイブイアイバイオファーマ,インコーポレイテッド
Show all
Cited by examiner (4)
-
筋障害を相殺するための手段と方法
Gazette classification:公表公報
Application number:特願2010-530946
Applicant:アカデミシュジーケンハウスライデン, プロセンサテクノロジーズベー.フェー.
-
RNA二次構造の干渉による、mRNA前駆体におけるエクソン認識の調節
Gazette classification:公表公報
Application number:特願2006-507857
Applicant:アカデミスツィーケンホイスライデン
-
化合物を細胞に送達する方法
Gazette classification:公表公報
Application number:特願平9-539185
Applicant:イマアーレクス・フアーマシユーチカル・コーポレーシヨン
-
c-mycのアンチセンス標的化による再狭窄の処置方法
Gazette classification:公表公報
Application number:特願2000-596139
Applicant:エイブイアイバイオファーマ,インコーポレイテッド
Show all
Article cited by the Patent:
Cited by applicant (8)
Show all
Cited by examiner (8)
Show all
Return to Previous Page