福山型筋ジストロフィー治療用医薬組成物

Inventor： , ,
Applicant, Patent owner：
Agent (1)：岩谷龍
Gazette classification：公開公報
Application number (International application number)：2012086891
Publication number (International publication number)：2013216595
Application date： Apr. 05, 2012
Publication date： Oct. 24, 2013
Summary：

【課題】福山型筋ジストロフィー等のフクチン遺伝子におけるSVA型レトロトランスポゾンの挿入変異に起因する疾患の発症機序を解明し、これらの疾患の治療に有効な医薬組成物を提供する。【解決手段】フクチン遺伝子におけるSVA型レトロトランスポゾンの挿入変異に起因する疾患を治療するための医薬組成物であって、配列番号1で表される塩基配列からなるSVA型レトロトランスポゾンの挿入変異を有するフクチン遺伝子の転写段階において、配列番号1の第111177位のグアニンの3’側のスプライシング供与部位および第115943位のチミンの5’側のスプライシング受容部位を用いる異常スプライシングを抑制し、正常フクチンタンパク質の生成を回復させるアンチセンス核酸を有効成分として含有することを特徴とする医薬組成物。【選択図】なし

Claim (excerpt)：

フクチン遺伝子におけるSVA型レトロトランスポゾンの挿入変異に起因する疾患を治療するための医薬組成物であって、配列番号1で表される塩基配列からなるSVA型レトロトランスポゾンの挿入変異を有するフクチン遺伝子の転写段階において、配列番号1の第111177位のグアニンの3’側のスプライシング供与部位および第115943位のチミンの5’側のスプライシング受容部位を用いる異常スプライシングを抑制し、正常フクチンタンパク質の生成を回復させるアンチセンス核酸を有効成分として含有することを特徴とする医薬組成物。

IPC (3)：

A61K 31/708 , A61P 21/00 , A61P 9/00

FI (3)：

A61K31/7088 , A61P21/00 , A61P9/00

F-Term (11)：

4B024AA01 , 4B024CA20 , 4B024HA17 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA14 , 4C086ZA36 , 4C086ZA94

Article cited by the Patent：

Cited by examiner (1)

財団法人母子健康協会小児医学助成研究報告書, 2010, 第21回, p. 31-32

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