神経疾患を治療するための方法および組成物

Inventor： ,
Applicant, Patent owner： ,
Agent (3)：恩田博宣 , 恩田誠 , 本田淳
Gazette classification：公開公報
Application number (International application number)：2012263073
Publication number (International publication number)：2013049714
Application date： Nov. 30, 2012
Publication date： Mar. 14, 2013
Summary：

【課題】神経障害を治療するための組成物を提供する。【解決手段】iRNA剤と神経系細胞とを、該iRNA剤の該細胞内への取り込みと該iRNA剤の軸索輸送とが可能な十分な時間接触させることを含み、(i)iRNA剤はRNA二重鎖を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、(ii)iRNA剤は親油性部分を含み、かつ(iii)iRNA剤のアンチセンス鎖の配列は、標的遺伝子から発現されるRNAのうち約18〜25ヌクレオチドの標的配列に対し十分相補的なヌクレオチド配列を含む。【選択図】図5

Claim (excerpt)：

投与部位よりも遠位の神経系細胞における標的遺伝子の発現を下方制御する方法であって、該方法は、 iRNA剤と神経系細胞とを、該iRNA剤の該細胞内への取り込みと該iRNA剤の軸索輸送とが可能な十分な時間接触させることを含み、 (i)iRNA剤はRNA二重鎖を形成するセンス鎖およびアンチセンス鎖を含み、(ii)iRNA剤は親油性部分を含み、かつ (iii)iRNA剤のアンチセンス鎖の配列は、標的遺伝子から発現されるRNAのうち約18〜25ヌクレオチドの標的配列に対し十分相補的なヌクレオチド配列を含むことを特徴とする方法。

IPC (4)：

A61K 31/713 , A61K 31/710 , A61P 25/00 , A61P 25/14

FI (4)：

A61K31/713 , A61K31/7105 , A61P25/00 , A61P25/14

F-Term (8)：

4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA14 , 4C086ZA02 , 4C086ZA15

Patent cited by the Patent：

Cited by examiner (1)

神経疾患を治療するための方法および組成物
Gazette classification：公表公報 Application number：特願2008-527194 Applicant：アルナイラムファーマシューティカルズインコーポレイテッド, ユニバーシティーオブマサチューセッツ

Article cited by the Patent：

Cited by examiner (4)

RNA interference improves motor and neuropathological abnormalities in a Huntington's disease mouse
Therapeutic silencing of an endogenous gene by systemic administration of modified siRNAs
Steroid and lipid conjugates of siRNAs to enhance cellular uptake and gene silencing in liver cells

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