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J-GLOBAL ID：201403067124809374

神経系細胞への遺伝子導入のためのアデノ随伴ウイルスビリオン

Inventor： 村松 慎一
Applicant, Patent owner： 学校法人自治医科大学
Agent (2)： 小林 浩 ,  鈴木 康仁
Gazette classification：再公表公報
Application number (International application number)：JP2011075240
Publication number (International publication number)：WO2012057363
Application date： Oct. 26, 2011
Publication date： May. 03, 2012
Summary：

本発明は、目的の治療用遺伝子を、高い効率でより平易な手段により神経系細胞に送達する手段を提供する。より詳細には、本発明は、アデノ随伴ウイルス(AAV)を用いる組換えベクター、それを作製する方法、それを用いる方法が提供される。より具体的には、血液脳関門を通過可能であり、神経系細胞に対して高い効率で目的の治療用遺伝子を導入するための組換えアデノ随伴ウイルスビリオン、それを含む医薬組成物、それを作製する方法、キットなどを提供する。

Claim (excerpt)：

(a)配列番号:2、4若しくは6のアミノ酸配列に対して90%以上の同一性を有するアミノ酸配列において、少なくとも1つの表面露出チロシン残基が他のアミノ酸残基に置換されているアミノ酸配列を含むタンパク質であって、ウイルスビリオンを形成可能であるタンパク質を含むキャプソメア、ならびに (b)該キャプソメア内にパッケージングされるポリヌクレオチドであって、神経系細胞特異的プロモーター配列および該プロモーター配列と作動可能に連結されるヌクレオチド配列を含むポリヌクレオチドを含む、組換えアデノ随伴ウイルスビリオン。

IPC (6)：

C12N 15/09 ,  C12N 7/00 ,  A61K 48/00 ,  A61K 35/76 ,  A61P 25/28 ,  A61P 25/16

FI (6)：

C12N15/00 A ,  C12N7/00 ,  A61K48/00 ,  A61K35/76 ,  A61P25/28 ,  A61P25/16

F-Term (22)：

4B024AA01 ,  4B024CA04 ,  4B024DA03 ,  4B024EA02 ,  4B024FA02 ,  4B024GA11 ,  4B024HA17 ,  4B065AA93X ,  4B065AA95Y ,  4B065AB01 ,  4B065BA02 ,  4B065CA44 ,  4C084AA13 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA022 ,  4C084ZA162 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087BC83 ,  4C087NA14 ,  4C087ZA02 ,  4C087ZA16