Pat
J-GLOBAL ID：201503010281110895

mRNA前駆体のスプライシングを修飾するENA核酸医薬

Inventor：
松尾 雅文

About 松尾 雅文

, 
竹島 泰弘

About 竹島 泰弘

, 
小泉 誠

About 小泉 誠


Applicant, Patent owner：
松尾 雅文

About 松尾 雅文

, 
竹島 泰弘

About 竹島 泰弘

, 
株式会社Orphan Disease Treatment Institute

About 株式会社Orphan Disease Treatment Institute

, 
第一三共株式会社

About 第一三共株式会社


Agent (2)： 間山 世津子 ,  野村 健一
Gazette classification：公開公報
Application number (International application number)：2015097462
Publication number (International publication number)：2015180208
Application date： May. 12, 2015
Publication date： Oct. 15, 2015
Summary：
【課題】ジストロフィン遺伝子のエクソン19、41、45、46、44、50.55、51又は53内に存在するSESに対するアンチセンスオリゴヌクレオチドを改良することにより、適用範囲がより広く、効果がより高い治療薬を提供すること。【解決手段】ジストロフィンcDNA(Gene Bank accession No. NM_004006.1)のヌクレオチド番号2571-2607、2578-2592、2571-2592、2573-2592、2578-2596、2578-2601、2575-2592などに相補的な塩基配列を有するオリゴヌクレオチド、およびそれらを含有する筋ジストロフィー治療剤。【選択図】なし
Claim (excerpt)：
下記の(ix)及び(x)からなる群より選択される少なくとも1つの化合物又は薬理学上許容されるその塩。 (ix) 配列表の配列番号78、71、77、76、72、73、74、70、69、75、68又は67のいずれかのヌクレオチド配列からなる化合物 (x) 下記の一般式(XXI”)、(XIX”)、(XVIII”)、(XVII”)、(XVI”)又は(XX”)のいずれかで表される化合物 BT”16-BM”16-BB”16 (XVI”) (式中、BT”16は下記の(16a”)〜(16j”)のいずれかで表される基であり、 (16a”)HO-、 (16b”)HO-Bg-、 (16c”)HO-Bt-Bg-、 (16d”)HO-Bg-Bt-Bg-、 (16e”)HO-Bg-Bg-Bt-Bg-、 (16f”)HO-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、 (16g”)HO-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、 (16h”)HO-Bg-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、 (16i”)HO-Bt-Bg-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg-、または (16j”)HO-Bc-Bt-Bg-Ba-Ba-Bg-Bg-Bt-Bg- (式中、Bgは下記の式(G1)または(G2)で表される基であり、Baは下記の式(A1)又は(A2)で表される基であり、Btは下記の式(U1)又は(T2)で表される基であり、Bcは下記の式(C1)または(C2)で表される基である。)
IPC (7)：
C12N 15/113 ,  C12N 15/09 ,  C07H 21/02 ,  A61K 31/710 ,  A61K 31/712 ,  A61P 21/04 ,  A61K 48/00
FI (8)：
C12N15/00 G ,  C12N15/00 A ,  C07H21/02 ,  A61K31/7105 ,  A61K31/712 ,  A61K31/7125 ,  A61P21/04 ,  A61K48/00
Patent cited by the Patent：
Cited by examiner (4)
Show all
Article cited by the Patent：
Cited by examiner (5)
Show all

Return to Previous Page

TOP

BOTTOM