モルフォリノ搭載バブルリポソームを有効成分としてなる筋ジストロフィー治療薬

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Applicant, Patent owner：
Agent (1)：矢野裕也
Gazette classification：特許公報
Application number (International application number)：2011104300
Publication number (International publication number)：2012232957
Patent number：5850519
Application date： May. 09, 2011
Publication date： Nov. 29, 2012
Claim (excerpt)：

【請求項1】PEG-リポソームの内部にパーフルオロ炭化水素を封入したものであり、且つ、平均粒子径50〜500nmのものである、バブルリポソームの表面に;下記(A1)〜(A3)の性質を有するモルフォリノオリゴマーを結合させたバブルリポソーム;を有効成分として含有してなり、且つ、下記(B)に記載の用法で用いられることを特徴とする、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬。 (A1):変異によってストップコドンを有するジストロフィン遺伝子のmRNA前駆体に対して、スプライシング過程で当該変異を有するエクソンをスキッピングさせた成熟mRNAを生成させる機能を有するモルフォリノオリゴマー。 (A2):前記エクソンのスプライシング促進配列を含む領域に対する相補的塩基配列からなるモルフォリノオリゴマー。 (A3):重合度15〜50merのモルフォリノオリゴマー。 (B):前記モルフォリノオリゴマーを表面に結合させたバブルリポソームを、筋組織内又は血管内に投与した後、体外から筋組織に超音波照射することにより、前記筋組織の筋細胞内に前記モルフォリノオリゴマーを高効率で導入させる用法。

IPC (7)：

A61K 47/48 ( 200 6.01) , A61K 47/06 ( 200 6.01) , A61P 21/04 ( 200 6.01) , A61K 9/127 ( 200 6.01) , A61K 48/00 ( 200 6.01) , A61K 31/7125 ( 200 6.01) , C12N 15/09 ( 200 6.01)

FI (7)：

A61K 47/48 , A61K 47/06 , A61P 21/04 , A61K 9/127 , A61K 48/00 , A61K 31/712 , C12N 15/00 ZNA A

Patent cited by the Patent：

Cited by examiner (4)

筋障害を相殺するための手段と方法
Gazette classification：公表公報 Application number：特願2010-530946 Applicant：アカデミシュジーケンハウスライデン, プロセンサテクノロジーズベー.フェー.
RNA二次構造の干渉による、mRNA前駆体におけるエクソン認識の調節
Gazette classification：公表公報 Application number：特願2006-507857 Applicant：アカデミスツィーケンホイスライデン
化合物を細胞に送達する方法
Gazette classification：公表公報 Application number：特願平9-539185 Applicant：イマアーレクス・フアーマシユーチカル・コーポレーシヨン

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Article cited by the Patent：

Cited by examiner (8)

Ultrasound Med Biol. 2009 Jun;35(6):976-84
J Gene Med. 2009 Mar;11(3):257-66
J Gene Med. 2006 Feb;8(2):207-16

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