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J-GLOBAL ID:201703004531826225

グルコーストランスポーター1発現用アデノ随伴ウイルスベクター

Inventor:
Applicant, Patent owner:
Agent (2): 小林 浩 ,  鈴木 康仁
Gazette classification:公開公報
Application number (International application number):2017001004
Publication number (International publication number):2017123840
Application date: Jan. 06, 2017
Publication date: Jul. 20, 2017
Summary:
【課題】GLUT1(グルコーストランスポーター1)欠損症に対する新規な遺伝子治療手段の提供。【解決手段】神経系細胞においてGLUT1を発現する遺伝子(SLC2A1)を含む組換えアデノ随伴ウイルスベクター又はこのベクターを含む医薬組成物。この組成物は、例えば、末梢血管に対する投与、又は髄腔内投与によって、個体の脳内の神経系細胞に遺伝子送達を行うためのものであり、GLUT1欠損症の症状を緩和、改善、治療等できる医薬組成物。脳内投与、髄腔内投与、末梢投与、又はケトン食事療法と併用するための医薬組成物。【選択図】なし
Claim (excerpt):
グルコース輸送タンパク質をコードするポリヌクレオチドを含む、グルコーストランスポーター1欠損症症候群の治療のための組換えアデノ随伴ウイルスベクター。
IPC (5):
C12N 15/09 ,  A61K 35/761 ,  A61P 25/00 ,  A61P 43/00 ,  A61K 48/00
FI (5):
C12N15/00 A ,  A61K35/761 ,  A61P25/00 101 ,  A61P43/00 111 ,  A61K48/00
F-Term (15):
4C084AA13 ,  4C084MA56 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA021 ,  4C084ZA022 ,  4C084ZC411 ,  4C084ZC412 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087BC83 ,  4C087CA12 ,  4C087MA56 ,  4C087NA14 ,  4C087ZA02 ,  4C087ZC41
Patent cited by the Patent:
Cited by examiner (1)
Article cited by the Patent:
Cited by examiner (2)
  • アデノ随伴ウイルスによる小児期遺伝性疾患治療〜適応疾患拡大を目指して〜
  • Database Genbank[online], Accession No. P11166 <https://www.ncbi.nlm.nih.gov/protein/115502394?sat=2

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