TDP-43の凝集体が蓄積する疾患を治療及び/又は予防するための化合物のスクリーニング方法

Inventor： , , ,
Applicant, Patent owner： , ,
Agent (1)：特許業務法人三枝国際特許事務所
Gazette classification：公開公報
Application number (International application number)：2018079645
Publication number (International publication number)：2018117638
Application date： Apr. 18, 2018
Publication date： Aug. 02, 2018
Summary：

【課題】全長配列において凝集体形成能及び細胞毒性を有するTDP-43変異体、並びに該TDP-43変異体を利用したTDP-43の凝集体が蓄積する疾患を治療及び/又は予防するための化合物のスクリーニング方法を提供する。【解決手段】TDP-43のアミノ酸配列において、173位及び/又は175位のシステインが置換されたアミノ酸配列からなるTDP-43変異体、並びに以下の工程を含む、TDP-43の凝集体が蓄積する疾患を治療及び/又は予防するための化合物のスクリーニング方法:(1)該TDP-43変異体に候補となる化合物を接触させる工程、(2)該化合物の凝集体形成阻害活性を検出する工程、及び(3)凝集体形成を阻害する化合物を選択する工程。【選択図】図6

Claim (excerpt)：

TDP-43のアミノ酸配列において、173位及び/又は175位のシステインが置換されたアミノ酸配列からなるTDP-43変異体。

IPC (15)：

C12N 15/12 , C12Q 1/02 , A01K 67/027 , C12N 15/13 , C07K 16/18 , C07K 7/06 , C07K 14/47 , A61K 39/395 , A61K 39/00 , A61P 25/00 , A61P 25/28 , A61K 48/00 , G01N 33/53 , G01N 33/50 , G01N 33/15

FI (16)：

C12N15/12 , C12Q1/02 , A01K67/027 , C12N15/13 , C07K16/18 , C07K7/06 , C07K14/47 , A61K39/395 D , A61K39/395 N , A61K39/00 Z , A61P25/00 , A61P25/28 , A61K48/00 , G01N33/53 D , G01N33/50 Z , G01N33/15 Z

F-Term (53)：

2G045AA24 , 2G045AA25 , 2G045AA29 , 2G045AA40 , 2G045BA13 , 2G045BA14 , 2G045BB20 , 2G045BB24 , 2G045CB01 , 2G045DA36 , 2G045FA16 , 2G045FB02 , 2G045FB03 , 2G045FB08 , 2G045FB12 , 2G045FB15 , 2G045GB02 , 2G045GC12 , 2G045GC15 , 4B063QA05 , 4B063QA18 , 4B063QQ08 , 4B063QQ41 , 4B063QQ67 , 4B063QQ79 , 4B063QR77 , 4B063QS33 , 4B063QS40 , 4B063QX01 , 4B063QX10 , 4C084AA13 , 4C084NA14 , 4C084ZA021 , 4C084ZA022 , 4C084ZA151 , 4C084ZA152 , 4C085AA03 , 4C085AA13 , 4C085AA14 , 4C085CC31 , 4C085DD61 , 4C085DD88 , 4C085EE01 , 4H045AA10 , 4H045AA11 , 4H045AA30 , 4H045BA10 , 4H045BA15 , 4H045CA45 , 4H045DA75 , 4H045EA28 , 4H045EA50 , 4H045FA74

Article cited by the Patent：

Cited by examiner (4)

FEBS Lett., 201302, vol.587, no.6, pp.575-582
EMBO J., 2012, vol.31, no.5, pp.1241-1252
J. Mol. Biol., 2005, vol.348, no.3, pp.575-588

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