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J-GLOBAL ID：201902248644954993   Reference number：19A0219555

スプライス操作化合物RECTASを用いたファブリー病IVS4+919G>A変異に対する治療開発

Author (6)： AWAYA TOMOYOSHI (京大 大学院医学研究科 形態形成機構学) ,  TSUZUKI CHIZURU (京大 大学院医学研究科 形態形成機構学) ,  SAKO YUKIYA (京大 大学院医学研究科 形態形成機構学) ,  AJIRO MASAHIKO (京大 大学院医学研究科 形態形成機構学) ,  SAITO JUN (京大 iPS細胞研 臨床応用研究部門) ,  HAGIWARA MASATOSHI (京大 大学院医学研究科 形態形成機構学)
Material： 日本小児遺伝学会学術集会プログラム・抄録集
Volume： 41st  Page： 56  Publication year： 2019 
JST Material Number： L7746A  Document type： Proceedings
Article type： 会議録記事  Country of issue： Japan (JPN)  Language： JAPANESE (JA)

Thesaurus term： *Fabry's disease ,...

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Author keywords (3)： RNA創薬 ,  スプライシング ,  iPS細胞モデル

JST classification (2)： Congenital diseases,deformities in general.  (GD03010V) ,  Basic research of other drugs  (GW23010K)

Substance index (1)： RECTAS

Terms in the title (4)： ファブリー病 ,  変異 ,  治療 ,  開発