エクソン51のスキッピングを誘導するアンチセンス核酸

Inventor： , , , , ,
Applicant, Patent owner： ,
Agent (2)：小林浩 , 丸山智裕
Gazette classification：公開公報
Application number (International application number)：2022141656
Publication number (International publication number)：2022180420
Application date： Sep. 06, 2022
Publication date： Dec. 06, 2022
Summary：

【課題】ヒトジストロフィン遺伝子の第51番目のエクソンのスキッピングを誘導するアンチセンスオリゴマー、および該アンチセンスオリゴマーを含む医薬組成物を提供する。【解決手段】特定の塩基配列を含み、かつヒトジストロフィン遺伝子のエクソン51のスキッピングを誘導する活性を有するアンチセンスオリゴマーからなる群から選択されるアンチセンスオリゴマーもしくはその医薬的に許容可能な塩またはそれらの水和物、および該アンチセンスオリゴマーもしくはその医薬的に許容可能な塩またはそれらの水和物を含む、筋ジストロフィー治療用医薬組成物とする。【選択図】なし

Claim (excerpt)：

下記(a1)~(d1): (a1)配列番号1~89及び91~93のいずれかの塩基配列を含むアンチセンスオリゴマー; (b1)配列番号1~89及び91~93のいずれかの塩基配列に対して1~5個の塩基が欠失、置換、挿入、および/または付加された塩基配列を含み、かつヒトジストロフィン遺伝子のエクソン51のスキッピングを誘導する活性を有するアンチセンスオリゴマー; (c1)配列番号1~89及び91~93のいずれかの塩基配列に対して、80%以上の配列同一性を有する塩基配列を含み、かつヒトジストロフィン遺伝子のエクソン51のスキッピングを誘導する活性を有するアンチセンスオリゴマー;および (d1)配列番号1~89及び91~93のいずれかの塩基配列と相補的な塩基配列からなるオリゴヌクレオチドとストリンジェントな条件下でハイブリダイズするアンチセンスオリゴマーであって、かつヒトジストロフィン遺伝子のエクソン51のスキッピングを誘導する活性を有するアンチセンスオリゴマーからなる群から選択されるアンチセンスオリゴマー(但し、配列番号90および97~126のいずれかの塩基配列からなるアンチセンスオリゴマーを除く)もしくはその医薬的に許容可能な塩またはそれらの水和物。

IPC (4)：

C12N 15/113 , A61P 21/04 , A61K 48/00 , A61K 31/708

FI (4)：

C12N15/113 Z , A61P21/04 , A61K48/00 , A61K31/7088

Patent cited by the Patent：

Cited by applicant (10)

国際公開第2015/137409号
国際公開第2010/050802号
国際公開第2019/241385号

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