抄録/ポイント：
抄録/ポイント
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【背景】希少疾患におけるDrug開発プログラムは多くの課題があり,その幾つかは,患者の不足のような一般的疾患に関して働く研究者とは異なっている。過去数年にわたり,研究および規制のイニシアティブ,ならびに資源は,希少疾患に対する薬剤開発を促進するために実施されてきた。それにもかかわらず,これらのツールは,異なるプロジェクトと多様な目的との関連で開発されている。したがって,それらは,全体として臨床試験の実施を包含するように構造化されていない。この問題に取り組むために,EJP RD(希少疾患のための欧州関節プログラム)は,希少疾患臨床試験ツールボックスを開発した。目的:このツールボックスは,プロジェクト,研究インフラストラクチャ,および/または他の組織によって生成された蓄積された知識,経験,および資源を,臨床治験者と試験管理者が,臨床試験のための規制と要求を理解し,また,希少疾患のための研究者主導試験に特別の焦点をつけるために,構造化された,実践的,そして,指導的な機器に,構成された,実践的,そして,指導的機器に取り組んでいた。”そのツール”を共同で照合する,という事を,研究機関と試験管理者は,その規制と要求を理解して,試験管理者と試験管理者が,実施するための規制と要求を理解している。【方法】ツールボックスを5つのドメインに組織化した:研究質問,計画,実行,分析,および試験終了。各ドメインは,この段階で考慮されるべき1つまたはいくつかの活動を記述し,試験経路のどの段階でも,治療領域に関係なく,これらの活動が起こるべきかを示す。各活動は,それらの活動に関連する特定の資源(ツール)とさらにリンクしている。関連資源は,研究プロジェクトまたは関連する臨床研究利害関係者の文脈で開発された公共領域にある。選択ツールは臨床試験に基本的に重要である必要があり,希少疾患臨床研究に適用できる。希少疾患特異的資源は,そのようなものとして強調され,希少疾患の半数以上が小児に罹患し,指定したオーファン医薬品の60%以上が小児科の使用を意図しているので,小児の臨床研究に特に関連するものを含む。【結果】ツールボックスの現在のバージョンは,臨床試験概要の中で18の活動のどれかに関連する111の資源を含む。全体として,全資源の75%はどの臨床試験にも関連しており,一方25%は「疾患特異的」として標識されている。結論:稀な疾患に対する臨床試験の開発に関連する公共資源へのアクセスは,しばしば限られた認識および/またはそれらの発見性を可能にする適切なフレームワークの欠如により困難である。このツールボックスは,既存のツールの最適使用をサポートするフレームワークの構築を目的とする。【JST・京大機械翻訳】
