モルフォリノ搭載バブルリポソームを有効成分としてなる筋ジストロフィー治療薬

発明者： , , ,
出願人/特許権者： ,
代理人 (1件)：矢野裕也
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2011-104300
公開番号（公開出願番号）：特開2012-232957
出願日： 2011年05月09日
公開日（公表日）： 2012年11月29日
要約：

【課題】本発明では、細胞透過性を顕著に向上させて、導入効率を大幅に向上させたPMOの導入技術を提供することを課題とする。これにより本発明では、DMDの病状を劇的に改善させる治療薬を提供することを課題とする。【解決手段】本発明は、特定のモルフォリノオリゴマー(PMO)を表面に結合させたバブルリポソームを有効成分として含有してなり、且つ、筋組織内又は血管内に投与した後、体外から筋組織に超音波照射することにより、前記筋組織の筋繊維(筋細胞)に前記PMOを高効率で導入させることを特徴とする、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬、を提供する。【選択図】図1

請求項（抜粋）：

下記(A1)〜(A3)の性質を有するモルフォリノオリゴマーを表面に結合させたバブルリポソームを有効成分として含有してなり、且つ、下記(B)に記載の用法で用いられることを特徴とする、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬。 (A1):変異によってストップコドンを有するジストロフィン遺伝子のmRNA前駆体に対して、スプライシング過程で当該変異を有するエクソンをスキッピングさせた成熟mRNAを生成させる機能を有するモルフォリノオリゴマー。 (A2):前記エクソンのスプライシング促進配列を含む領域に対する相補的塩基配列からなるモルフォリノオリゴマー。 (A3):重合度15〜50merのモルフォリノオリゴマー。 (B):前記モルフォリノオリゴマーを表面に結合させたバブルリポソームを、筋組織内又は血管内に投与した後、体外から筋組織に超音波照射することにより、前記筋組織の筋細胞内に前記モルフォリノオリゴマーを高効率で導入させる用法。

IPC (5件)：

A61K 47/48 , A61P 21/04 , A61K 9/127 , A61K 48/00 , A61K 31/675

FI (5件)：

A61K47/48 , A61P21/04 , A61K9/127 , A61K48/00 , A61K31/675

Fターム (30件)：

4B024AA01 , 4B024CA02 , 4B024CA11 , 4B024CA20 , 4B024EA10 , 4B024HA17 , 4C076AA19 , 4C076AA95 , 4C076CC41 , 4C076DD63 , 4C076EE23 , 4C076EE59 , 4C076FF31 , 4C084AA13 , 4C084MA05 , 4C084MA24 , 4C084MA65 , 4C084NA13 , 4C084NA14 , 4C084ZA941 , 4C084ZA942 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086DA38 , 4C086MA02 , 4C086MA05 , 4C086MA24 , 4C086NA13 , 4C086NA14 , 4C086ZA94

引用特許：

審査官引用 (4件)

筋障害を相殺するための手段と方法
公報種別：公表公報出願番号：特願2010-530946 出願人：アカデミシュジーケンハウスライデン, プロセンサテクノロジーズベー.フェー.
RNA二次構造の干渉による、mRNA前駆体におけるエクソン認識の調節
公報種別：公表公報出願番号：特願2006-507857 出願人：アカデミスツィーケンホイスライデン
化合物を細胞に送達する方法
公報種別：公表公報出願番号：特願平9-539185 出願人：イマアーレクス・フアーマシユーチカル・コーポレーシヨン

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引用文献：

審査官引用 (8件)

Ultrasound Med Biol. 2009 Jun;35(6):976-84
J Gene Med. 2009 Mar;11(3):257-66
J Gene Med. 2006 Feb;8(2):207-16

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