特許
J-GLOBAL ID：201303074579884292

末端置換を含むsiRNA化合物

発明者：
アヴキン-ナチュム シャロン

アヴキン-ナチュム シャロン について


出願人/特許権者：
クォーク ファーマシューティカルズ インコーポレーティッド

クォーク ファーマシューティカルズ インコーポレーティッド について


代理人 (3件)： 南条 雅裕 ,  瀬田 あや子 ,  松崎 隆
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2012-541211
公開番号（公開出願番号）：特表2013-511990
出願日： 2010年11月25日
公開日（公表日）： 2013年04月11日
要約：
本発明は、標的遺伝子発現を下方制御する修飾siRNA化合物、かかる化合物を含む薬学的組成物、ならびに前記遺伝子と関連する様々な疾患もしくは状態、および/またはかかる疾患もしくは状態と関連する症状の発生または重症度を治療および/または防止する方法に関する。
請求項（抜粋）：
以下に記載される構造(A)を有する二本鎖核酸分子であって、 (A) 5′ N1-(N)x-Z 3′(アンチセンス鎖) 3′ Z′-N2-(N′)y-z′′ 5′(センス鎖) 式中、N2、N、およびN′のそれぞれは、非修飾もしくは修飾リボヌクレオチド、または非従来的部分であり、 (N)xおよび(N′)yのそれぞれは、それぞれの連続するNまたはN′が、共有結合によって隣接するNまたはN′と連結するオリゴヌクレオチドであり、 xおよびyのそれぞれは、独立して、17〜39の整数であり、 前記(N′)yの配列は、(N)xの配列に対して相補性があり、(N)xは、標的RNAの連続する配列に対して相補性があり、 N1は、(N)xに共有結合して、前記標的RNAとミスマッチするか、または前記標的RNAに相補的なDNAヌクレオチドであり、 N1は、天然もしくは修飾された、ウリジン、デオキシリボウリジン、リボチミジン、デオキシリボチミジン、アデノシン、またはデオキシアデノシンから成る群から選択される部分であり、式中、z′′は、存在してもしなくてもよいが、存在する場合は、N2-(N′)yの5′末端に共有結合するキャッピング部分であり、 ZおよびZ′のそれぞれは、独立して、存在するか、あるいは存在しないが、存在する場合は、独立して、それが存在する鎖の3′末端に共有結合する1〜5個の連続するヌクレオチド、連続する非ヌクレオチド部分、またはそれらの組み合わせである、二本鎖核酸分子。
IPC (18件)：
C12N 15/09 ,  C12N 15/113 ,  A61K 48/00 ,  A61P 27/16 ,  A61P 13/12 ,  A61P 27/06 ,  A61P 27/02 ,  A61P 9/10 ,  A61P 11/00 ,  A61P 11/16 ,  A61P 37/06 ,  A61P 25/00 ,  A61P 25/28 ,  A61P 17/02 ,  A61P 1/02 ,  A61P 43/00 ,  A61P 35/00 ,  A61K 31/713
FI (18件)：
C12N15/00 A ,  C12N15/00 G ,  A61K48/00 ,  A61P27/16 ,  A61P13/12 ,  A61P27/06 ,  A61P27/02 ,  A61P9/10 ,  A61P11/00 ,  A61P11/16 ,  A61P37/06 ,  A61P25/00 ,  A61P25/28 ,  A61P17/02 ,  A61P1/02 ,  A61P43/00 105 ,  A61P35/00 ,  A61K31/713
Fターム (42件)：
4B024AA01 ,  4B024DA03 ,  4B024EA04 ,  4B024GA11 ,  4B024HA01 ,  4B024HA11 ,  4B024HA17 ,  4C084AA13 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA021 ,  4C084ZA151 ,  4C084ZA331 ,  4C084ZA341 ,  4C084ZA361 ,  4C084ZA591 ,  4C084ZA601 ,  4C084ZA671 ,  4C084ZA811 ,  4C084ZA891 ,  4C084ZB081 ,  4C084ZB211 ,  4C084ZB261 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086AA03 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA02 ,  4C086ZA15 ,  4C086ZA33 ,  4C086ZA34 ,  4C086ZA36 ,  4C086ZA59 ,  4C086ZA60 ,  4C086ZA67 ,  4C086ZA81 ,  4C086ZA89 ,  4C086ZB08 ,  4C086ZB21 ,  4C086ZB26
引用文献：
審査官引用 (5件)
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