mRNA送達のための脂質ナノ粒子組成物および方法

発明者： , ,
出願人/特許権者：
代理人 (5件)：山本秀策 , 森下夏樹 , 飯田貴敏 , 石川大輔 , 山本健策
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2014-514907
公開番号（公開出願番号）：特表2014-523411
出願日： 2012年06月08日
公開日（公表日）： 2014年09月11日
要約：

標的細胞におけるタンパク質の産生を調節するための組成物および方法が本明細書に開示される。本明細書に開示の組成物および方法は、タンパク質または酵素欠乏に関連した疾患を改善することができる。本発明によって例えば、(a)少なくとも一部が機能的分泌性ポリペプチドをコードする少なくとも1つのmRNA分子と、(b)脂質ナノ粒子を含む移送ビヒクルと、を含む、組成物が提供される。本発明はまた、機能的ポリペプチドが欠乏している対象を治療する方法であって、(a)少なくとも一部が前記機能的分泌性ポリペプチドをコードする少なくとも1つのmRNAと、(b)脂質ナノ粒子を含む移送ビヒクルと、を含む組成物を投与することを含み、前記組成物の投与後、前記mRNAは、標的細胞内で発現されて、前記機能的分泌性ポリペプチドを産生する、方法も提供する。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

(a)少なくとも一部が機能的分泌性ポリペプチドをコードする少なくとも1つのmRNA分子と、(b)脂質ナノ粒子を含む移送ビヒクルと、を含む、組成物。

IPC (18件)：

A61K 48/00 , A61K 38/43 , A61K 38/22 , A61K 38/46 , A61K 9/14 , A61K 47/44 , A61K 47/34 , A61K 47/18 , A61K 47/24 , A61K 47/28 , A61K 38/00 , A61K 38/55 , A61K 47/20 , A61P 5/00 , A61P 7/06 , A61P 43/00 , A61P 1/16 , A61K 9/127

FI (19件)：

A61K48/00 , A61K37/48 , A61K37/24 , A61K37/54 , A61K9/14 , A61K47/44 , A61K47/34 , A61K47/18 , A61K47/24 , A61K47/28 , A61K37/02 , A61K37/64 , A61K47/20 , A61P5/00 , A61P7/06 , A61P43/00 111 , A61P43/00 105 , A61P1/16 , A61K9/127

Fターム (45件)：

4B024AA01 , 4B024BA07 , 4B024CA01 , 4B024CA12 , 4B024GA13 , 4B024HA17 , 4C076AA19 , 4C076AA29 , 4C076AA32 , 4C076AA94 , 4C076AA95 , 4C076CC29 , 4C076CC30 , 4C076DD15 , 4C076DD55 , 4C076DD63 , 4C076DD70 , 4C076EE23 , 4C076EE52 , 4C076FF02 , 4C076FF03 , 4C076FF31 , 4C076FF34 , 4C084AA02 , 4C084AA03 , 4C084AA13 , 4C084BA44 , 4C084CA53 , 4C084DB56 , 4C084DB63 , 4C084DC15 , 4C084DC16 , 4C084DC22 , 4C084NA13 , 4C084ZA01 , 4C084ZA36 , 4C084ZA51 , 4C084ZA59 , 4C084ZA75 , 4C084ZA81 , 4C084ZA94 , 4C084ZA96 , 4C084ZB26 , 4C084ZC03 , 4C084ZC19

引用文献：

審査官引用 (7件)

International Journal of Pharmaceutics, 2010, Vol.389,No.1-2, p232-243
脳と発達, 2007, Vol.39,No.2, p87-92
日本内科学会雑誌, 2009, Vol.98,No.4, p875-882

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