ペプチドオリゴヌクレオチドコンジュゲート

発明者：
出願人/特許権者：
代理人 (5件)：山本秀策 , 森下夏樹 , 飯田貴敏 , 石川大輔 , 山本健策
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2014-509281
公開番号（公開出願番号）：特表2014-515762
出願日： 2011年11月17日
公開日（公表日）： 2014年07月03日
要約：

キャリアペプチドにコンジュゲートされたオリゴヌクレオチド類似体を提供する。本開示の化合物は、種々の疾患、例えば、タンパク質発現の阻害または異常mRNAスプライシング生成物の修正によって有益な治療効果を生じる疾患の処置に有用である。例えば、(a)アミノ酸サブユニットを含むキャリアペプチド;および、(b)実質的に荷電していない骨格および、標的核酸に対する配列特異的結合用のターゲッティング塩基配列を含む核酸類似体;を含むコンジュゲートであって、ここで、該アミノ酸サブユニットのうちの2個以上が、正電荷を有するアミノ酸であり、該キャリアペプチドが、該キャリアペプチドのカルボキシ末端に、グリシン(G)またはプロリン(P)アミノ酸サブユニットを含み、7個以下連続したアミノ酸サブユニットが、アルギニンであり、該キャリアペプチドが、該核酸類似体に共有結合している、コンジュゲートが提供される。

請求項（抜粋）：

(a)アミノ酸サブユニットを含むキャリアペプチド;および、 (b)実質的に荷電していない骨格および、標的核酸に対する配列特異的結合用のターゲッティング塩基配列を含む核酸類似体;を含むコンジュゲートであって、ここで、該アミノ酸サブユニットのうちの2個以上が、正電荷を有するアミノ酸であり、該キャリアペプチドが、該キャリアペプチドのカルボキシ末端に、グリシン(G)またはプロリン(P)アミノ酸サブユニットを含み、7個以下連続したアミノ酸サブユニットが、アルギニンであり、該キャリアペプチドが、該核酸類似体に共有結合している、コンジュゲート。

IPC (10件)：

A61K 47/48 , C07K 7/00 , C07K 14/00 , A61P 31/12 , A61P 31/04 , A61P 29/00 , A61P 13/12 , A61P 31/16 , A61P 21/00 , A61K 31/675

FI (10件)：

A61K47/48 , C07K7/00 , C07K14/00 , A61P31/12 , A61P31/04 , A61P29/00 , A61P13/12 , A61P31/16 , A61P21/00 , A61K31/675

Fターム (21件)：

4C076CC05 , 4C076CC09 , 4C076CC32 , 4C076CC35 , 4C076EE41 , 4C076FF34 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086DA38 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086NA11 , 4C086ZA94 , 4C086ZB11 , 4C086ZB33 , 4C086ZB35 , 4H045AA10 , 4H045BA10 , 4H045BA54 , 4H045EA20 , 4H045FA10

引用特許：

審査官引用 (6件)

脂質膜を横切る輸送のための膜透過性構築物
公報種別：公表公報出願番号：特願平11-509910 出願人：ザパーキン-エルマーコーポレーション
ポリペプチド-核酸コンジュゲートおよびその使用
公報種別：公表公報出願番号：特願2010-538304 出願人：アンジオケム,インコーポレーテッド
細胞内への核酸の送達を増強し、細胞中の標的遺伝子の発現を修飾するための組成物及び方法
公報種別：公表公報出願番号：特願2007-511576 出願人：ナステック・ファーマシューティカル・カンパニー・インコーポレーテッド

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引用文献：

審査官引用 (7件)

Construction of a novel chimera consisting of a chelator-containing Tat peptide conjugated to a morp
Effctive Exon Skipping and Restoration of Dystrophin Expression by Peptide Nucleic Acid Antisense Ol
Construction of a novel chimera consisting of a chelator-containing Tat peptide conjugated to a morp

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