特許

J-GLOBAL ID：201503002282311310

ヒト疾患に関連する生物製剤およびタンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド

発明者： バンセル、ステファヌ ,  チャクラボルティ、ティルタ ,  ドゥ フジェローレ、アントニン ,  エルバシール、セイダ エム. ,  ジョン、マティアス ,  ロイ、アタヌ ,  ホリスキー、スーザン ,  ウッド、クリスティ エム. ,  ハタラ、ポール ,  シュラム、ジェイソン ピー. ,  エジェベ、ケネチ ,  エルスワース、ジェフ リン ,  ギルド、ジャスティン
出願人/特許権者： モデルナ セラピューティクス インコーポレイテッド
代理人 (3件)： 恩田 誠 ,  恩田 博宣 ,  本田 淳
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2015-504565
公開番号（公開出願番号）：特表2015-518705
出願日： 2013年03月09日
公開日（公表日）： 2015年07月06日
要約：

本発明は、ポリヌクレオチド、一次転写物、およびmmRNA分子の組成、ならびにこれらの調製、製造、および治療的使用方法に関する。

請求項（抜粋）：

単離ポリヌクレオチドであって、 (a)結合ヌクレオシドの第1の領域であって、前記第1の領域が目的とするポリペプチドをコードし、前記目的とするポリペプチドが配列番号769〜1392からなる群から選択される、結合ヌクレオシドの第1の領域と、 (b)前記第1の領域の5’末端に位置する第1の隣接領域であって、 (i)配列番号769〜1392、配列番号1〜4、およびそれらの機能的変異形のうちのいずれかをコードする核酸のうちのいずれかの天然5’UTRからなる群から選択される結合ヌクレオシドの配列と、 (ii)少なくとも1つの5’末端キャップと を含む、第1の隣接領域と、 (c)前記第1の領域の3’末端に位置する第2の隣接領域であって、 (i’)配列番号769〜1392、配列番号5〜21、およびそれらの機能的変異形のうちのいずれかをコードする核酸のうちのいずれかの天然3’UTRからなる群から選択される結合ヌクレオシドの配列と、 (ii’)結合ヌクレオシドの3’尾部配列と を含む、第2の隣接領域と を含む、単離ポリヌクレオチド。

IPC (14件)：

C12N 15/09 ,  A61K 31/708 ,  A61K 48/00 ,  A61K 47/44 ,  A61K 9/70 ,  A61K 9/10 ,  A61K 9/06 ,  A61K 47/28 ,  A61K 47/24 ,  A61K 47/12 ,  A61P 43/00 ,  A61P 31/04 ,  A61P 31/12 ,  A61K 9/51

FI (15件)：

C12N15/00 A ,  A61K31/7088 ,  A61K48/00 ,  A61K47/44 ,  A61K9/70 401 ,  A61K9/10 ,  A61K9/06 ,  A61K9/70 ,  A61K47/28 ,  A61K47/24 ,  A61K47/12 ,  A61P43/00 105 ,  A61P31/04 ,  A61P31/12 ,  A61K9/51

Fターム (58件)：

4B024BA01 ,  4B024BA07 ,  4B024BA10 ,  4B024BA11 ,  4B024BA14 ,  4B024BA21 ,  4B024BA40 ,  4B024BA61 ,  4B024BA80 ,  4B024CA04 ,  4B024CA09 ,  4B024CA20 ,  4B024FA02 ,  4B024FA06 ,  4B024GA11 ,  4B024HA11 ,  4C076AA06 ,  4C076AA16 ,  4C076AA51 ,  4C076AA65 ,  4C076AA72 ,  4C076AA73 ,  4C076AA94 ,  4C076BB15 ,  4C076BB16 ,  4C076BB24 ,  4C076BB31 ,  4C076DD06F ,  4C076DD63F ,  4C076DD70F ,  4C076FF31 ,  4C076GG41 ,  4C084AA13 ,  4C084MA01 ,  4C084MA38 ,  4C084MA58 ,  4C084MA63 ,  4C084MA66 ,  4C084NA12 ,  4C084NA14 ,  4C084ZB212 ,  4C084ZB332 ,  4C084ZB352 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086AA03 ,  4C086EA16 ,  4C086MA02 ,  4C086MA05 ,  4C086MA38 ,  4C086MA58 ,  4C086MA63 ,  4C086MA66 ,  4C086NA12 ,  4C086NA14 ,  4C086ZB21 ,  4C086ZB33 ,  4C086ZB35

引用特許：

審査官引用 (10件)

• 改良されたアミノ脂質および核酸の送達方法
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2011-531226   出願人：テクミラファーマシューティカルズコーポレイション, ザユニヴァーシティオブブリティッシュコロンビア
• 膜タンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-504562   出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド
• タンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-504563   出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド
• ヒト疾患に関連するタンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-504564   出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド
• 修飾ポリヌクレオチド
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-504566   出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド
• 分泌タンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-504567   出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド
• 細胞質および細胞骨格タンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-504568   出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド
• 核タンパク質の産生のための修飾ポリヌクレオチド
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-504569   出願人：モデルナセラピューティクスインコーポレイテッド
• ポリヌクレオチドの送達
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2007-532679   出願人：アネシヴァ,インコーポレイテッド
• 5’-および3’-キャップド・アプタマーおよびそれらの使用
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2006-522749   出願人：(オーエスアイ)アイテツク・インコーポレーテツド

引用文献：

審査官引用 (4件)

• Genome Biol., 2002, Vol. 3, No. 3, pp. 1-10
• Genomics, 1997, Vol. 44, pp. 292-299
• Genome Biol., 2002, Vol. 3, No. 3, pp. 1-10
• Genome Biol., 2002, Vol. 3, No. 3, pp. 1-10