特許

J-GLOBAL ID：201503013103875437

RPGRX連鎖性網膜変性のAAV媒介型遺伝子治療

発明者： ベルトラン,ウイリアム・エイ ,  アギーレ,グスタボ・デイー ,  ジヤコブソン,サミユエル・ジー ,  シデシヤン,アーサー・ブイ ,  リユーイン,アルフレツド・エス ,  ボーイ,サンフオード・エル ,  ハウスワース,ウイリアム・ダブリユー ,  デン,ウエン-タオ
出願人/特許権者： ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア ,  ユニバーシテイ・オブ・フロリダ・リサーチ・フアンデーシヨン・インコーポレーテツド
代理人 (1件)： 特許業務法人小田島特許事務所
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2015-521593
公開番号（公開出願番号）：特表2015-523379
出願日： 2013年01月23日
公開日（公表日）： 2015年08月13日
要約：

本明細書に記載するのは、個体の網膜色素変性症およびX連鎖性網膜色素変性症に伴う視覚喪失および他の状態を防ぎ、進行を阻止し、または改善する方法である。この方法は、正常網膜色素変性GTPase調節物質(RPGR遺伝子)またはそのフラグメントをコードする核酸配列を、個体の光受容細胞に該遺伝子産物を発現する調節配列の制御下に持つ組換えアデノ随伴ウイルス(AAV)、および製薬学的に許容され得る担体を含んでなる組成物の有効濃度を該個体に投与することを含む。【選択図】図1

請求項（抜粋）：

個体の網膜色素変性症に伴う視覚喪失を防ぎ、その進行を阻止し、または改善する方法であって、正常RPGR遺伝子またはそのフラグメントをコードする核酸配列を、該個体の光受容細胞に該遺伝子産物を発現する調節配列の制御下に持つ組換えアデノ随伴ウイルス(AAV)、および製薬学的に許容され得る担体を含んでなる組成物の有効濃度を該個体に投与することを含んでなる上記方法。

IPC (5件)：

A61K 38/00 ,  A61K 48/00 ,  A61K 35/761 ,  A61P 27/02 ,  A61L 27/00

FI (5件)：

A61K37/02 ,  A61K48/00 ,  A61K35/761 ,  A61P27/02 ,  A61L27/00 D

Fターム (34件)：

4B024AA01 ,  4B024BA80 ,  4B024CA02 ,  4B024DA03 ,  4B024EA02 ,  4B024FA02 ,  4B024GA11 ,  4B024HA17 ,  4C081AB21 ,  4C081BA12 ,  4C081BA13 ,  4C081CD27 ,  4C081CD34 ,  4C081EA02 ,  4C084AA02 ,  4C084AA13 ,  4C084BA01 ,  4C084BA08 ,  4C084BA22 ,  4C084CA01 ,  4C084CA53 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA33 ,  4C084ZB22 ,  4C084ZC02 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087BB65 ,  4C087BC83 ,  4C087CA12 ,  4C087NA14 ,  4C087ZA33 ,  4C087ZB22 ,  4C087ZC02

引用特許：

審査官引用 (2件)

• 改変タンパク質
  公報種別：公開公報   出願番号：特願平6-339367   出願人：住友製薬株式会社
• 神経保護医薬組成物の製造のためのプロインスリンの使用、それを含む治療組成物、およびそれらの応用
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2009-511534   出願人：コンセホ・スペリオール・デ・インベスティガシオネス・シエンティフィカス, ウニベルシダッドデアルカラデエナレス, ウニベルシダッドアウトノマデバルセロナ

引用文献：

審査官引用 (2件)

• PNAS, 2012, vol.109, No.6, p.2132-2137
• GenBank, BK005711.1, 2006,[online]