特許
J-GLOBAL ID：201703009114071922

誘導可能なアデノ随伴ウイルスベクターに媒介されるトランスジーンアブレーション系

発明者：
ウイルソン,ジエイムズ・エム

ウイルソン,ジエイムズ・エム について

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トレテイアコバ,アンナ・ピー

トレテイアコバ,アンナ・ピー について

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グレイグ,ジエニー・アグネス

グレイグ,ジエニー・アグネス について


出願人/特許権者：
ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア

ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア について


代理人 (1件)： 特許業務法人小田島特許事務所
公報種別：特許公報
出願番号（国際出願番号）：特願2014-533363
特許番号：特許第6219827号
出願日： 2012年09月28日
請求項（抜粋）：
【請求項1】 制御されるトランスジーン発現アブレーション系を有する治療的産物のAAV媒介性送達のための組成物であって、前記組成物が (a)(i)治療的産物の転写を制御するプロモーターに作動可能に連結されている前記治療的産物をコードする核酸配列;および (ii)最低10個(10×)のZnフィンガーにより特異的に認識される最低30核酸塩基対の配列を含む最低1個のエンドヌクレアーゼアブレーション部位であって、前記治療的産物をコードする配列に対し少なくとも5’に配置されている、最低1個のエンドヌクレアーゼアブレーション部位、 を含んでなる核酸分子を含有するAAVベクター;と (b)プロモーターと作動的に組み合わさった機能的エンドヌクレアーゼ触媒ドメインに連結されている最低10個のZnフィンガードメインを含むキメラエンドヌクレアーゼを含んでなる最低1種のアブレーターであって、ここで最低1個のアブレーターの転写および/若しくはアブレーション活性が薬理学的作用剤に応答して誘導され、前記最低10個(10×)のZnフィンガードメインは、前記最低1個のエンドヌクレアーゼアブレーション部位中における(a)(ii)の前記最低約30塩基対配列を特異的に認識しかつ最低10個の認識へリックスを含む、アブレーター とを含んでなり、かつ、 前記エンドヌクレアーゼ触媒ドメインがFokI触媒ドメインである、 ことを特徴とする上記組成物。
IPC (19件)：
A61K 48/00 ( 200 6.01) ,  A61K 35/76 ( 201 5.01) ,  A61K 31/436 ( 200 6.01) ,  A61P 27/02 ( 200 6.01) ,  A61P 31/18 ( 200 6.01) ,  A61P 31/16 ( 200 6.01) ,  A61P 31/12 ( 200 6.01) ,  A61P 37/06 ( 200 6.01) ,  A61P 35/00 ( 200 6.01) ,  A61P 3/10 ( 200 6.01) ,  A61P 1/16 ( 200 6.01) ,  A61P 25/28 ( 200 6.01) ,  A61P 21/00 ( 200 6.01) ,  A61P 25/14 ( 200 6.01) ,  A61P 25/08 ( 200 6.01) ,  A61P 11/00 ( 200 6.01) ,  A61P 29/00 ( 200 6.01) ,  A61P 9/10 ( 200 6.01) ,  A61P 7/04 ( 200 6.01)
FI (19件)：
A61K 48/00 ZNA ,  A61K 35/76 ,  A61K 31/436 ,  A61P 27/02 ,  A61P 31/18 ,  A61P 31/16 ,  A61P 31/12 ,  A61P 37/06 ,  A61P 35/00 ,  A61P 3/10 ,  A61P 1/16 ,  A61P 25/28 ,  A61P 21/00 ,  A61P 25/14 ,  A61P 25/08 ,  A61P 11/00 ,  A61P 29/00 101 ,  A61P 9/10 ,  A61P 7/04
引用特許：
出願人引用 (1件) 審査官引用 (1件)
引用文献：
出願人引用 (3件) 審査官引用 (4件)
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