特許
J-GLOBAL ID:201803010349302501
オリゴヌクレオチド組成物およびその方法
発明者:
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出願人/特許権者:
代理人 (2件):
廣瀬 隆行
, 関 大祐
公報種別:公表公報
出願番号(国際出願番号):特願2018-502647
公開番号(公開出願番号):特表2018-525357
出願日: 2016年07月22日
公開日(公表日): 2018年09月06日
要約:
とりわけ、本開示は、選択設計のキラル制御されたオリゴヌクレオチド、キラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物、ならびにそれらを調製および使用する方法に関する。いくつかの実施形態において、提供されるキラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物は、基準オリゴヌクレオチド組成物とは異なる核酸高分子の切断パターンをもたらす。いくつかの実施形態において、提供されるキラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物は、核酸高分子の相補的な配列内の単一部位の切断をもたらす。いくつかの実施形態において、キラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物は、本明細書に記載の、塩基の任意の配列、ならびに/または塩基修飾、糖修飾、骨格修飾および/もしくは立体化学のパターン、あるいはこれらの要素の組み合わせを有する。
請求項(抜粋):
1)共通塩基配列および長さ;
2)骨格結合の共通パターン;および
3)骨格キラル中心の共通パターン;
によって特徴づけられる特定のオリゴヌクレオチドタイプのオリゴヌクレオチドを含む、キラル制御されたオリゴヌクレオチド組成物であって、
前記組成物は、同じ塩基配列および長さを有するオリゴヌクレオチドの実質的にラセミの調製物に比べて、前記特定のオリゴヌクレオチドタイプのオリゴヌクレオチドに関して濃縮されるという点でキラル制御され、前記オリゴヌクレオチドは変異ハンチンチン遺伝子を標的にし、かつ前記長さは約10〜約50個のヌクレオチドであり、前記骨格結合は、少なくとも1つのホスホロチオエートを含み、かつ骨格キラル中心の前記パターンは、少なくとも1つのRpキラル中心および少なくとも1つのSpキラル中心を含む
組成物。
IPC (7件):
A61K 31/712
, C12N 15/113
, C12N 15/09
, A61P 25/14
, A61K 9/08
, A61K 45/00
, A61K 48/00
FI (7件):
A61K31/7125
, C12N15/113 Z
, C12N15/09 Z
, A61P25/14
, A61K9/08
, A61K45/00
, A61K48/00
Fターム (21件):
4C076AA11
, 4C076CC01
, 4C076DD23
, 4C076DD25
, 4C076DD26
, 4C076DD66
, 4C084AA19
, 4C084NA14
, 4C084ZA021
, 4C084ZA022
, 4C084ZC202
, 4C084ZC411
, 4C084ZC412
, 4C086AA01
, 4C086AA02
, 4C086AA03
, 4C086EA16
, 4C086MA01
, 4C086MA04
, 4C086ZA02
, 4C086ZC41
引用特許:
引用文献:
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