特許

J-GLOBAL ID：201803019573942114

筋緊張性ジストロフィー・プロテインキナーゼ(DMPK)発現の調整

発明者： シー・フランク・ベネット ,  スーザン・エム・フレアー ,  ロバート・エイ・マクロード ,  サンジェイ・ケイ・パンディ ,  チャールズ・エイ・ソーントン ,  サーマン・ウィーラー ,  スオン・エイチ・チュヨン ,  アンドリュー・レガー ,  ブルース・エム・ウェントワース
出願人/特許権者： アイオーニス ファーマシューティカルズ, インコーポレーテッド ,  ユニバ-シティ オブ ロチェスタ-
代理人 (2件)： 小野 新次郎 ,  山本 修
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2018-095820
公開番号（公開出願番号）：特開2018-150344
出願日： 2018年05月18日
公開日（公表日）： 2018年09月27日
要約：

【課題】動物におけるDMPK mRNA、及びタンパク質の発現を低減することによる、1型筋緊張性ジストロフィー、又はその症候を処置、防止、遅延、改善するための方法の提供。【解決手段】1型筋緊張性ジストロフィーを有するか、又はCUGexp DMPK RNAを有する対象を選択すること、そして、前記CUGexp DMPK RNAの非反復領域と相補的な化学的に修飾されたアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む化合物、及び組成物を対象に投与すること。【選択図】なし

請求項（抜粋）：

CUGexp DMPK RNAの優先的低減を達成する方法であって、以下の: a. 1型筋緊張性ジストロフィーを有するか、またはCUGexp DMPK RNAを有する対象を選択すること;そして b. 前記CUGexp DMPK RNAの非反復領域と相補的な化学的に修飾されたアンチセンスオリゴヌクレオチドを前記対象に投与すること (ここで、前記化学修飾アンチセンスオリゴヌクレオチドは、前記CUGexp DMPK RNAと結合されると、リボヌクレアーゼを活性化し、それにより前記CUGexp DMPK RNAの優先的低減を達成する) を包含する方法。

IPC (6件)：

A61K 31/708 ,  C12N 15/113 ,  A61K 45/00 ,  A61P 21/00 ,  A61K 48/00 ,  A61P 21/04

FI (6件)：

A61K31/7088 ,  C12N15/113 130Z ,  A61K45/00 ,  A61P21/00 ,  A61K48/00 ,  A61P21/04

Fターム (16件)：

4C084AA13 ,  4C084AA17 ,  4C084AA18 ,  4C084MA55 ,  4C084MA65 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA94 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086MA55 ,  4C086MA65 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA94

引用特許：

審査官引用 (2件)

• DNAリピートの不安定性に関連した遺伝的障害を治療するための方法及び手段
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2009-523740   出願人：プロセンサテクノロジーズビー.ブイ.
• 特許第5981428号
  

引用文献：

審査官引用 (3件)

• Antisense & Nucleic Acid Drug Development, 1998, vol.8, no.1, p.25-33
• RNA & Oligonucleotide therapeutics, 2010 April, p.35
• Science, 2009, vol.325, no.5938, p.336-339